全球药闻 | 治疗神经病变型戈谢病基因疗法获FDA罕见儿科疾病认定
精选全球一周热点药闻。
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Tvardi口服小分子STAT3抑制剂获FDA的快速通道资格认定
近日，Tvardi Therapeutics宣布其口服小分子STAT3抑制剂TTI-101获得美国FDA的快速通道资格，用于治疗复发/难治性局部晚期、不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）。STAT3是一种关键的调节蛋白，长期以来一直被认为是肿瘤学的主要靶标。STAT3通过促进肿瘤形成和免疫抑制肿瘤微环境，在HCC的发病机制中起到关键作用，抑制STAT3信号传导有望对癌细胞产生协同治疗作用。
再生元aflibercept获FDA批准美国市场独占期延长6个月
10月21日，再生元（Regeneron）宣布美国FDA已经授予Eylea（aflibercept）注射剂6个月的儿科专营权。这一举措将Eylea在美国的市场独占期再延长6个月至2024年5月17日。aflibercept于2011年获美国FDA批准上市，目前已获批治疗视网膜静脉阻塞后的湿性老年黄斑变性、糖尿病视网膜病变、糖尿病性黄斑水肿和黄斑水肿。
康方PD-1/VEGF双抗治疗EGFR-TKI耐药的nsq-NSCLC获突破性疗法认定
10月21日，康方生物宣布国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）拟将全球首创双特异性抗体新药依沃西（PD-1/VEGF双抗，AK112）纳入突破性治疗品种名单，用于联合化疗治疗经表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗耐药的EGFR突变的局部晚期或转移性非鳞非小细胞肺癌（nsq-NSCLC）。
恒瑞医药创新药SHR-A1811联合治疗晚期胃或胃食管结合部腺癌获批临床
10月21日，恒瑞医药宣布国家药品监督管理局（NMPA）批准SHR-A1811联合SHR-1701用于治疗HER2阳性晚期胃或胃食管结合部腺癌的Ib/Ⅱ期临床研究。注射用SHR-A1811是恒瑞医药自主研发的、以HER2为靶点的抗体药物偶联物（ADC）。SHR-1701是恒瑞医药自主研发并具有知识产权的抗PD-L1/TGF-βRII双功能融合蛋白，可以促进效应性T细胞的活化，同时还可有效改善肿瘤微环境中的免疫调节作用，最终有效促进免疫系统对于肿瘤细胞的杀伤。
10月23日，恒瑞医药宣布国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准将创新药卡瑞利珠单抗联合法米替尼一线治疗肿瘤细胞PD-L1表达阳性[肿瘤比例评分（TPS）≥1%]且不伴有EGFR/ALK基因异常的复发性或转移性非小细胞肺癌纳入突破性治疗品种公示名单。
天泽云泰VGN-R08b获得美国FDA罕见儿科疾病认定
10月24日，天泽云泰宣布VGN-R08b被美国食品和药品监督管理局（FDA）授予治疗神经病变型戈谢病（nGD）的罕见儿科疾病认定（RPDD）。戈谢病（GD）是一种常染色体隐性遗传病，由葡糖脑苷酯酶基因（GBA1）突变导致的溶酶体葡萄糖脑苷酶（GCase）活性缺乏，造成其底物葡萄糖脑苷脂在肝脏、脾脏、骨髓和中枢神经系统的单核巨噬细胞溶酶体中蓄积，最终导致多器官功能障碍。
第一三共FLT3抑制剂一线治疗AML上市申请获FDA优先审评资格
10月24日，第一三共宣布，FDA已接受奎扎替尼（Quizartinib）治疗新诊断FLT3-ITD阳性的急性髓系白血病（AML）成人患者的上市申请，该药物可联合用于标准的阿糖胞苷+蒽环类药物的诱导缓解治疗和阿糖胞苷巩固治疗，以及单药用于巩固后的持续治疗。同时，此项申请被授予优先审评资格。
启德医药新一代定点偶联ADC药物GQ1005在中国获批临床
10月24日，启德医药宣布新一代定点偶联ADC药物GQ1005，近日获得国家药品监督管理局（NMPA）临床试验许可，将在中国多个中心启动用于治疗HER2低表达/中表达的乳腺癌、胃癌等实体瘤的临床研究。
阿斯利康抗CTLA-4+PD-L1联合疗法FDA获批上市
10月25日，阿斯利康宣布Imjudo（通用名：tremelimumab）联合英飞凡（通用名：度伐利尤单抗）已在美国FDA获批用于治疗患有最常见的肝癌类型——不可切除的肝细胞癌 (HCC) 的成年患者。该联合方案被称之为STRIDE方案 （Single Tremelimumab Regular Interval Durvalumab），其采用了创新剂量和用药时间安排，包括首次给药仅应用一剂抗CTLA-4单抗tremelimumab 300mg联合抗PD-L1单抗度伐利尤单抗1500mg，随后度伐利尤单抗每四周一次给药。
和誉医药CSF-1R抑制剂ABSK021获批进入关键临床III期试验
10月25日，和誉医药宣布，其在研CSF-1R抑制剂ABSK021获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准，可进入对腱鞘巨细胞瘤患者的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床研究。ABSK021是和誉医药独立自主研发的一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂。
Cellevolve针对PML药品获得FDA批准进入临床及孤儿药资格
10月25日，Cellevolve Bio宣布CE-VST01-JC获得FDA批准进入临床，并授予孤儿药资格认定，针对进行性多灶性白质脑病（PML）。PML是一种中枢神经系统脱髓鞘疾病，由JC多瘤病毒（JCPyV）引起，发生在免疫功能低下患者中。在美国和欧洲，每年约有4000人感染该疾病，该疾病是渐进性的，并且通常是致命的，目前没有批准的治疗方案。
10月25日，强生旗下杨森宣布，FDA已批准BCMA/CD3双特异性抗体teclistamab上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）。BCMA是肿瘤坏死因子受体（TNF）超家族成员，在MM患者癌细胞中高表达，CD3参与激活免疫系统抵抗感染。Teclistamab是同时靶向T细胞CD3和MM细胞BCMA的IgG4双抗，可将CD3+T细胞重新定向到表达BCMA的骨髓瘤细胞，以诱导针对靶细胞的细胞毒作用。
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