全球药闻精选 | RRMM细胞疗法获FDA再生医学先进疗法资格 靶向CDH3的ADC药物美国获批临床

精选全球一周热点药闻。

糖尿病细胞疗法FDA获批启动1/2期临床试验

2月8日，Creative Medical Technology公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准细胞疗法CELZ-201启动1/2期临床试验，针对新诊断的1型糖尿病（T1D）患者。CELZ-201是一种围产期组织衍生细胞（PRDC）疗法，具有PRDC的可自我更新、低抗原性和低毒性的特点，并能在临床上进行大规模扩增。

 

 

武田TAKHZYRO®获批新适应症

2月8日，武田宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已核准TAKHZYRO® （lanadelumab-flyo）扩展用于预防2岁至12岁以下遗传性血管性水肿（HAE）患儿发作的补充生物制品许可申请。HAE发作可导致腹部、面部、足部、生殖器、手部和咽喉的严重且使人虚弱的肿胀。据报道，年仅3岁的患儿发生的上呼吸道血管性水肿可能致死。

 

 

再生元眼科疗法再获FDA批准新适应症

2月9日，再生元公司宣布，FDA批准aflibercept（商品名：Eylea）用于治疗早产儿视网膜病变（ROP）。Aflibercept是一种主要成分为血管内皮生长因子（VEGF）抑制剂的眼部注射剂。它的作用机制为通过阻断参与血管生成的生长因子VEGF-A与胎盘生长因子（PLGF），进而阻断新生血管生成，并降低眼内血管通透性。早产儿视网膜病变是全球导致儿童失明的主要原因。这种罕见的眼病通常好发于怀孕31周之前出生（早产）或出生时体重低于1.5kg的婴儿。

 

 

舶望制药siRNA药物在澳洲获批临床

近日，舶望制药宣布其又一款siRNA新药1期临床试验申请获得澳大利亚药品监督管理局（TGA）的批准，即将在澳大利亚启动1期临床试验。RNA干扰（RNAi）是一种通过双链RNA对基因进行沉默的方法。其中一些以序列依赖的方式靶向特定的基因并抑制他们的表达，被称为小干扰RNA（siRNA）。

 

 

智康弘义全球首创新一代靶向CDH3的ADC获批美国临床

近日，智康弘义宣布新一代靶向CDH3的抗体偶联药物（ADC）BC3195获得美国食品药品监督管理局（FDA）临床研究许可。BC3195全新靶向的CDH3蛋白属于细胞黏附分子家族，是一种钙依赖型的介导细胞-细胞粘附的糖蛋白，在多种恶性实体肿瘤（如肺癌和乳腺癌等）中高表达，而在正常组织中表达较少，是理想的、具有高度潜力的可针对多种恶性实体肿瘤的ADC靶点。

 

 

诺和诺德心衰新药I/II期研究完成首例患者给药

2月10日，诺和诺德与Heartseed共同宣布已成功为LAPiS研究中的第一位患者注射细胞疗法HS-4（HS-001）。心力衰竭是一种慢性进行性疾病，导致心肌无法泵出足够的血液来满足身体对血液和氧气的需求。这种疾病会导致患者频繁住院，而且超过一半患者会在5年内死亡。据统计，全球有超过65万例心力衰竭患者，最常见的诱发因素是心脏病（如缺血性心脏病、心肌病或高血压）。

 

 

驯鹿生物CT103A获得美国FDA授予再生医学先进疗法和快速通道资格

2月11日，驯鹿生物宣布，美国FDA授予公司针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法CT103A再生医学先进疗法资格和快速通道资格，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤（RRMM）。要获得在研药物的再生医学先进疗法资格，必须有初步的临床研究数据证明该药物在治疗、延迟、逆转或治愈严重或危及生命的疾病方面具有积极结果，有潜力解决美国未被满足的临床需求。

 

 

先声再明CDK4/6抑制剂曲拉西利中国上市

2月12日，先声再明宣布化疗骨髓保护全球创新药科赛拉（注射用盐酸曲拉西利）在中国开启全面商业化。曲拉西利是一种高效、选择性、可逆的CDK4/6抑制剂，在化疗前预防性给药，可诱导骨髓造血干/祖细胞暂时停滞在细胞周期的G1期，减少暴露于化疗中的损伤。

 

 

亘喜生物FasTCAR-T GC012F疗法的1/2期IND申请获NMPA批准

2月13日，亘喜生物宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）正式批准了自体CAR-T候选产品GC012F针对复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的新药临床试验申请。GC012F是一款双靶点自体CAR-T候选产品，能同时靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD19两个治疗靶点。

 

 

恒瑞医药SHR-A1811拟纳入突破性治疗品种

近日，恒瑞医药创新药SHR-A1811被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）拟纳入突破性治疗品种公示名单，用于人表皮生长因子受体2（HER2）阳性的复发或转移性乳腺癌患者；用于人表皮生长因子受体2（HER2）低表达的复发或转移性乳腺癌患者。注射用SHR-A1811是以HER2为靶点的抗体药物偶联物，可通过与HER2表达的肿瘤细胞结合并内吞，在肿瘤细胞溶酶体内通过蛋白酶剪切释放毒素，诱导细胞周期阻滞从而诱导肿瘤细胞凋亡。

 

 

ADU-1805的IND申请获FDA批准

2月13日，Exelixis和Sairopa共同宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准靶向SIRPα的单克隆抗体ADU-1805的临床试验申请，适应症为晚期实体瘤。ADU-1805对SIRPα的所有人类等位基因都具有活性，这可能使其能够比其他SIRPα导向疗法更广泛地治疗患者群体。ADU-1805也被优化为优先结合SIRPα而不是其他SIRP家族成员，这可能增强其刺激免疫细胞的能力。

 

 

Pharmazz针对急性缺血性卒中药物的III期临床试验获FDA批准

2月13日，Pharmazz宣布美国FDA批准Sovateltide（PMZ-1620）在急性缺血性卒中患者中的III期临床试验。卒中是导致人类致残和致死的主要疾病之一，急性缺血性卒中约占全部卒中的80%，其治疗关键在于尽早开通阻塞血管，挽救缺血半暗带 。

 

 

Jubilant公司PRMT5抑制剂获FDA孤儿药资格认定

2月13日，Jubilant Therapeutics宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授予PRMT5抑制剂JBI-778孤儿药资格认定，适应症为脑胶质母细胞瘤（GBM）。JBI-778具有底物竞争性，并能和S-腺苷蛋氨酸（SAM）产生协同作用，再加上强大的入脑作用，能够靶向原发性脑肿瘤和中枢神经系统（CNS）转移瘤。

 

 

复诺健生物VG161获美国FDA孤儿药资格认定

2月13日，复诺健生物宣布收到FDA孤儿药开发办公室的正式书面回函，其原创开发的溶瘤病毒产品I类创新药VG161被授予孤儿药资格认定, 用于治疗肝内胆管癌（ICC）。ICC约占肝脏原发恶性肿瘤的10%-15%，常表现出腹痛、恶心、上腹肿块、黄疸、发热，多发于50~70岁，男性发病率稍高。

 

 

荣昌生物维迪西妥单抗联合马来酸吡咯替尼片治疗非小细胞肺癌获批临床

2月14日，荣昌生物宣布国家药监局药审中心（CDE）批准注射用维迪西妥单抗联合马来酸吡咯替尼片治疗存在HER2基因突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的安全性、有效性及药代动力学特征的开放、单中心Ⅰb/Ⅱ期临床研究。

 

 

Albireo创新口服疗法获FDA优先审评资格

2月15日，Albireo Pharma公司宣布，美国FDA授予强效回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi）Bylvay（odevixibat）优先审评资格，用于治疗Alagille综合征（ALGS）患者。ALGS是一种影响肝脏、心脏、骨骼、眼睛、中枢神经系统、肾脏以及面部特征的罕见遗传病。患者由于胆管缺陷导致胆汁无法从肝脏流入小肠，造成肝脏损伤。大约95%的患者在出生后3个月内出现慢性胆汁淤积，高达88%的患者出现严重顽固性瘙痒。

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