全球药闻 | A3AR银屑病新药Piclidenson计划提交FDA&EMA上市申请 先声药业引进的CDK4/6抑制剂获批上市
精选全球一周热点药闻。
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Can-Fite公司A3AR银屑病新药Piclidenson计划提交FDA&EMA上市申请
7月11日，以色列生物技术公司Can-Fite宣布计划向美国食品和药物管理局（FDA）提交其注册计划，并向欧洲药品管理局（EMA）提交其银屑病新药Piclidenson（用于中度至重度的银屑病）上市许可申请（MAA）。Piclidenoson（CF101）是A3AR（A3腺苷受体）的高特异性激动剂，其通过下调NF-κB-TNF-α信号通路，抑制炎症细胞因子白细胞介素17和23（IL-17和IL-23），从而抑制促炎细胞因子的产生和炎症细胞的凋亡。Can-Fite的Piclidenoson是所有A3AR激动剂（ADORA3）里面研究进展最快的，在中国地区的商业化已经授权给CMS（康哲药业）。
Bellus Health与FDA就BLU-5937用于治疗难治性慢性咳嗽的EOP2会议获得正面协商结果，并将推进临床第三阶段试验研究
7月12日，加拿大BELLUS Health公司宣布与美国食品药品监督管理局 (FDA) 召开了2期临床试验结束会议，就拟进行的3期临床试验方案可行性达成一致意见。该公司开发的BLU-5937为选择性P2X3受体拮抗剂，用于治疗难治性慢性咳嗽。今年1月，默沙东研发的全球首款同靶点药物Gefapixant citrate 片剂（MK-7264）（商品名：Lyfnua®）在日本上市，用于治疗成人顽固性或不明原因的慢性咳嗽，国内外多家企业的同靶点项目也在快速推进。据Bellus公司公开的信息，BLU-5937临床结果显示疗效和不良反应方面与其他同类项目/产品相比，均显示出优势。
7月12日，礼来（Eli Lilly and Company）的GLP-1受体激动剂度拉糖肽（商品名：度易达）联合胰岛素治疗的3期AWARD-CHN3研究达到主要终点和所有关键次要终点，本次研究针对的是接受稳定剂量甘精胰岛素（伴二甲双胍治疗和/或阿卡波糖）治疗血糖仍控制不佳的中国成人2型糖尿病患者，用以支持在中国新适应症的申请。度拉糖肽是一种长效GLP-1受体激动剂，每周给药一次，可有效降低糖化血红蛋白（HbA1c）、适度减轻体重，此外它还具有低血糖风险低、免疫原性低的优势。
先声药业引进的创新CDK4/6抑制剂新药上市申请获批
7月13日，先声药业引进的骨髓保护创新药注射用曲拉西利（trilaciclib）新药上市申请已获得中国国家药监局（NMPA）批准。曲拉西利是一款CDK4/6抑制剂，此次获批的适应症为：在接受含铂类药物联合依托泊苷方案的广泛期小细胞肺癌患者中预防性使用，以降低化疗引起的骨髓抑制的发生率。曲拉西利是先声药业从 G1 Therapeutics 引进的产品，是全球首个且唯一具有全面骨髓保护功效的药物，曾获 FDA 突破性疗法认定和优先审评资格，并于 2021 年 2 月在美国获批上市（商品名：COSELA™）。
北海康成治疗胆道闭锁的CAN108（Maralixibat）II期全球EMBARK研究完成中国首例患者给药
7月15日，北海康成宣布其治疗胆道闭锁的CAN108（Maralixibat）II期全球EMBARK研究完成中国首例患者给药。北海康成和Mirum 制药公司签订了maralixibat 在大中华区开发和商业化独家许可协议。根据协议条款，北海康成已获得在大中华区针对阿拉杰里综合征（ALGS）、 进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁（BA）开发和商业化的独家授权。CAN108（maralixibat）治疗胆道闭锁（BA）的II期EMBARK研究，是一项多中心、随机对照的II期研究，旨在评价CAN108治疗Kasai手术后BA患者的有效性和安全性。
辉瑞Axl和Mer双抑制剂PF-07265807在中国获批临床
近期，辉瑞PF-07265807获CDE批准进入临床，适应症为治疗晚期或转移性恶性实体瘤。AXL和Mer均为酪氨酸蛋白激酶TAM家族的成员。在许多恶性肿瘤中，AXL与其配体GAS6都有高表达和活化，如急性髓系白血病、肾癌、胰腺癌、乳腺癌、肺癌及卵巢癌等等。由于GAS6-AXL信号通路在促进肿瘤生长及转移、肿瘤免疫逃逸与药物耐受中的关键作用，AXL已被认为是癌症治疗的新靶点。Mer酪氨酸激酶激酶也是血液瘤或实体瘤治疗的重要靶点，它参与了很多血液瘤相关的发生和发展的信号通路，在多种肿瘤中均有过表达或者异变，同时在免疫系统的调节中也发挥重要的作用。在临床前研究中，PF-07265807单独给药显示出抗肿瘤作用，与PD-1抑制剂联合给药可增加治疗效果。
辉瑞潜在首创新药抗真菌疗法fosmanogepix在中国获批临床
近期，根据CDE公示，辉瑞fosmanogepix注射液和片剂在中国获批临床，拟开发用于侵袭性念珠菌病包括念珠菌血症的治疗。Fosmanogepix是Amplyx公司开发的一种潜在首创新药抗真菌疗法，拟开发用于侵袭性真菌感染。2021年4月，辉瑞公司收购Amplyx公司，从而获得了这款处于临床阶段的抗真菌新药。Fosmanogepix的作用靶点是真菌保守型合成酶Gwt1，通过抑制Gwt1从而抑制念珠菌属和黑曲霉菌属等在内的重要真菌病原体繁殖。
宜明昂科IMM2902项目获得美国FDA授予针对乳腺癌的快速通道资格
7月15日，宜明昂科宣布美国食品药品监督管理局 (FDA)授予其IMM2902针对乳腺癌的快速通道资格（Fast Track Designation），IMM2902是目前全球唯一进入临床阶段的CD47×HER2双特异性分子。临床前研究表明，在多种乳腺肿瘤和胃肿瘤模型（包括HER2低表达和曲妥珠单抗耐药肿瘤模型）中，IMM2902均表现出稳健的抗肿瘤活性。中国正在进行该药物的Ia/Ib期临床试验，以评估IMM2902在晚期HER2阳性及HER2低表达实体瘤（包括乳腺癌、胃癌、非小细胞肺癌及胆管癌）的疗效，今年已完成首例患者给药。在也美国启动了晚期HER2阳性及HER2低表达实体瘤的临床试验，今年已完成首例患者给药。
君实生物抗CD20和CD3双抗注射用JS203获批临床
近期，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准君实生物抗CD20和CD3双抗注射用JS203进入临床，拟用于治疗复发难治B细胞非霍奇金淋巴瘤。JS203为君实生物自主研发的重组人源化抗CD20和CD3双特异性抗体，通过联结并活化T细胞（结合CD3）和淋巴瘤细胞（结合CD20），从而有效促进T细胞杀伤淋巴瘤细胞。临床前体内药效试验显示该药具有较为显著的抑瘤效果。
近期，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准海正药业全资子公司瀚晖制药PI3Kγ抑制剂HS248片进入临床，适应症为晚期实体瘤（尿路上皮癌、三阴性乳腺癌、黑色素瘤等）。HS248是一种高选择性的PI3Kγ抑制剂，通过促进巨噬细胞向抗肿瘤的表型极化，增强肿瘤微环境中CD8+T细胞的活化来抑制肿瘤生长和转移。此外，通过抑制PI3Kγ，HS248可以克服免疫检查点抑制剂的耐药性，与PD-1等免疫检查点抑制剂进行联用，有望为PD-1抑制剂耐药性患者带来更多获益。
7月19日，索元生物宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准其抗抑郁潜在首创新药liafensine片进入临床，适应症为难治性抑郁症。DB104（liafensine）是一款潜在首创新药，可特异性地抑制在抑郁症中起重要作用的5-羟色胺、去甲肾上腺素和多巴胺的再摄取。该药最初由百时美施贵宝（BMS）/AMRI公司开发，索元生物于2017年获得了该在研新药在全球的研发、生产及销售权利。
辉瑞CDK2抑制剂PF-07104091片在中国获批临床
7月19日，CDE显示，辉瑞（Pfizer）PF-07104091片在中国获批临床，拟开发用于治疗晚期实体瘤。根据文献介绍，CDK2主要驱动细胞进入细胞周期的S期和M期，其过表达会引起细胞周期的异常调节，这与癌细胞的过度增殖直接相关。因此，CDK2被认为是癌症治疗的潜在治疗靶点。
7月19日，阿斯利康（AstraZeneca）和第一三共（Daiichi Sankyo）宣布，欧盟批准了双方合作开发的抗体偶联药物（ADC）Enhertu（trastuzumab deruxtecan）一项新适应症，作为单一疗法用于治疗既往接受过一种或多种基于抗HER2方案治疗的不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌成年患者。临床数据显示，Enhertu将这类患者的疾病进展或死亡的风险降低了72%。
人福医药选择性阿片受体激动剂RFUS-144注射液获批临床
7月20日，人福医药宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准其选择性阿片受体激动剂RFUS-144注射液进入临床，适应症为急慢性疼痛、瘙痒症。阿片类药物是临床常用的镇痛药物之一，研究证实内源性或外源性内啡肽参与瘙痒的发生，应用阿片μ受体拮抗剂与阿片κ受体激动剂可有效抑制瘙痒。
和誉医药创新CSF-1R抑制剂ABSK021获得CDE突破性疗法认定
7月20日，和誉医药宣布其创新CSF-1R抑制剂ABSK021被中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）认定为突破性治疗药物，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。此次突破性治疗药物认定是基于ABSK021临床Ib期试验腱鞘巨细胞瘤患者的优异研究结果。在药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有充分证据表明具有明显临床优势的创新药或改良型新药，可申请CDE突破性治疗药物程序。
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