全球药闻 | 靶向Nectin-4 ADC创新药、治疗糖尿病肾病醛糖还原酶抑制剂获批临床
精选全球一周热点药闻。
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康威生物原创新药TLR7激动剂CAN1012获中国CDE临床试验许可
7月26 日，康威生物宣布其自主研发的首创新药TLR7激动剂CAN1012获中国国家药品监督管理局（CDE）的临床许可，开展针对晚期实体瘤的临床Ⅰ期试验。CAN1012是Toll样受体（TLR）7小分子激动剂，此前该激动剂获得了美国食品药品监督管理局（FDA）I期临床试验许可，并已在美国开展I期临床试验。
近期，吉利德科学引进的去除抗体Fc端功能的抗TIGIT抗体domvanalimab注射液获得中国国家药品监督管理局（CDE）临床试验默示许可，拟开发适应症为：联合PD-L1抑制剂durvalumab用于治疗肿瘤表达PD-L1且同步放化疗后疾病未进展的不可切除性局部晚期（III期）非小细胞肺癌（NSCLC）。由Arcus Biosciences公司开发的domvanalimab（AB154）是一款靶向TIGIT的单克隆抗体，它能够在纳摩尔水平阻断TIGIT活性，从而阻断免疫抑制并提高免疫活性。2021年11月，吉利德科学和Arcus公司签订协议，获得后者临床期研发管线中包括domvanalimab在内的4款靶向疗法。
7月28日，科越医药宣布美国食品和药品管理局（FDA）已批准KP104孤儿药认定，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。KP104是一种具有独特作用机制的全球首创双功能补体生物药，旨在同时选择性抑制补体旁路和终端途径，提供一种强大的协同机制且可能更加有选择性的精准治疗补体介导的疾病。PNH是一种罕见的、危及生命的血液疾病，由属于先天免疫系统的补体系统的过度活动引起。PNH以红细胞破坏、血栓形成和骨髓功能受损为特征，每百万人中有1到5人受此病影响。
Astria Therapeutics血浆激肽释放酶单克隆抗体抑制剂STAR-0215获批临床
近期，Astria Therapeutics宣布，FDA批准了其用于治疗HAE的血浆激肽释放酶单克隆抗体抑制剂STAR-0215的IND申请。STAR-0215旨在为HAE患者提供长效且有效的预防性治疗选择，每3个月或更长周期给药一次。STAR-0215在健康受试者中的1a期临床试验预计将在未来几周内启动，用于评估STAR-0215的安全性、耐受性以及抑制血浆激肽释放酶的活性，预计到年底将有初步结果。
7月28日，金赛药业宣布收到中国国家药品监督管理局（CDE）的临床试验批准通知书，批准其新型非甾体的选择性雄激素受体调节剂（SARM）EG017 软膏进入临床，适应症为绝经后女性干眼症。SARM表现出对雄激素受体（AR）的类似雄激素样活性（促进组织细胞的合成代谢功能）；但可以避免雄激素（睾酮）的毒副作用（女性男性化特征、前列腺和肝毒等）。
7月28日，石药集团宣布其新药物注射用多西他赛（白蛋白结合型）获得美国食品药品监督管理局颁发针对治疗胃癌（包括食道胃结合部癌）的孤儿药资格认定。该产品采用创新的人血白蛋白包裹技术，将多西他赛纳米粒输送至患者体内。凭借该项技术，该产品将可避免现时市场上多西他赛产品注射前的激素预处理，且无输注相关过敏反应发生；并可显著提高药物的体内暴露量，改善安全性、疗效及患者依从性。该产品已经在中国进入多项关键临床研究，同时已在美国开展I期研究。
迈威生物靶向Nectin-4 ADC创新药获FDA批准开展临床试验
7月29日，迈威生物宣布其自主研发的靶向Nectin-4 ADC创新药9MW2821临床试验申请正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，可针对实体瘤患者开展临床试验。9MW2821是国内同靶点药物中首个开展临床试验的品种，已在国内多地医院开展I期临床试验。9MW2821通过具有自主知识产权的偶联技术连接子及优化的 ADC 偶联工艺，实现抗体的定点修饰。9MW2821可与肿瘤细胞表面的Nectin-4结合并进入肿瘤细胞，定向释放细胞毒素，从而实现对肿瘤的精准杀伤。
Omeros的MASP-3抑制剂OMS906获美国FDA孤儿药资格认定
近期，Omeros 公司宣布其MASP-3抑制剂OMS906已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症 （PNH）。OMS906是一种试验性人源化单克隆抗体，靶向作用于甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-3（MASP-3），MASP-3是补体系统替代通路的关键激活因子。PNH 是一种罕见且危及生命的疾病，会造成红细胞破坏、血栓，以及骨髓功能受损。
Arcutis公司外用高效、选择性PDE4抑制剂Zoryve（roflumilast）乳剂获批上市
近期，Arcutis公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ZORYVE（roflumilast）乳剂的新药申请（NDA），用于治疗12岁以上斑块状银屑病患者。该药物是第一个被批准用于治疗斑块型银屑病的局部磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂，可以快速清除银屑病斑块并减少身体所有受影响区域的瘙痒。
Zenas BioPharma在中国获得IND批准开展ZB001用于治疗甲状腺眼病的1/2期临床研究
8月1日，Zenas BioPharma宣布已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的新药临床试验申请（IND）批准，可以启动ZB001用于治疗甲状腺眼病（TED）的1/2期临床研究。ZB001是一种具有差异化特点的人源化单克隆抗体，靶向胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R），用于治疗TED。TED是一种削弱和危害视力的自身免疫性疾病，会导致眼眶内的炎症和纤维化。中国至今还没有获得批准用于治疗TED患者的药物，现有的治疗选择有限。
Biosight治疗AML新型专有抗代谢物BST-236获美国FDA孤儿药资格认定
近期，Biosight宣布BST-236（aspacytarabine）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定，用于治疗急性髓样白血病（AML）。BST-236是一种新型的专有抗代谢物。由于其独特的药代动力学，BST-236被设计为能够进行大剂量治疗，而全身暴露于游离阿糖胞苷的比例较低，并且正常组织相对较少。因此，BST-236可以作为AML和其他血液系统恶性肿瘤和疾病（包括不适合强化治疗的老年人）的优良疗法。
ALX Oncology的evorpacept获FDA快速通道认定
近期，ALX Oncology宣布，其下一代CD47阻断剂evorpacept与默克抗PD-1疗法KEYTRUDA®（pembrolizumab）联合使用已获得美国食品和药物管理局（FDA）的快速通道认定，用于PD-L1阳性晚期头颈鳞状细胞癌（HNSCC）成年患者的一线治疗。HNSCC是一种严重的威胁生命的疾病，尽管目前有标准治疗，但预后不良。根据全球癌症观察站的数据，2018年，HNSCC是全球第六大最常见的癌症，预计到2030年，HNSCC的发病率将增加30%。
诚益生物宣布THRβ激动剂ECC4703美国IND获准
8月1日，上海诚益生物宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其甲状腺激素受体激动剂ECC4703在美国的临床I期试验的研究新药（IND）申请。ECC4703是基于诚益生物的内部药物发现平台研发的具有β-选择性、肝靶向性的THR完全激动剂。在临床前研究中，ECC4703已证明相较部分激动剂MGL-3196的优效性，并且在NASH和血脂异常的动物模型中显示出优异的疗效。
8月1日，礼来制药宣布其依奇珠单抗注射液正式获得中国国家药监局（NMPA）批准，用于常规治疗疗效欠佳的活动性强直性脊柱炎成人患者。依奇珠单抗注射液是一款靶向IL-17A单克隆抗体，早前已获NMPA批准治疗适合系统治疗或光疗的中度至重度斑块型银屑病成人患者。中轴型脊柱关节炎(axSpA) 是一类慢性、自身炎症性疾病，主要影响盆骨、脊柱中轴骨骼，包括放射学阳性中轴型脊柱关节炎（r-axSpA），放射学阳性中轴型脊柱关节炎又称为强直性脊柱炎（AS），可表现为慢性炎性背痛，脊柱僵硬强直，关节活动能力受损。
百奥泰BAT8009 I 期临床试验完成首例患者给药
8月2日，百奥泰宣布其在研产品BAT8009已于近日完成全球首例患者给药。注射用BAT8009是公司自主研发的靶向B7H3的抗体药物偶联物（ADC）。BAT8009由重组人源化抗B7H3抗体与毒性小分子拓扑异构酶I抑制剂，通过自主研发的可剪切连接子连接而成。BAT8009具有高效的抗肿瘤活性，毒素小分子有很强的细胞膜渗透能力，在ADC杀伤癌细胞后能释放并杀死附近的癌细胞，产生旁观者效应，有效克服肿瘤细胞的异质性。
MAIA Biotechnology端粒靶向药物THIO获美国FDA孤儿药资格认定
8月2日，MAIA Biotechnology宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 THIO 孤儿药资格认定，用于治疗小细胞肺癌（SCLC）。公司预计将于 2022 年在澳大利亚和欧洲进入非小细胞肺癌（NSCLC）的II期人体试验，并计划于 2024 年底在美国寻求加速批准THIO用于治疗晚期非小细胞肺癌。此外，公司拟开始规划THIO用于晚期非小细胞肺癌的试验。
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