全球药闻 | 治疗“石头人症”新药IND申请获FDA优先审评资格

精选全球一周热点药闻。

 

 

◉ 益普生（Ipsen）宣布palovarotene用于进行性肌肉骨化症患者的IND申请在重新提交后获得美国FDA的优先审评资格

 

益普生宣布，FDA接受其为在研药物palovarotene所递交的新药申请，同时授予该申请优先审评资格，用于治疗进行性肌肉骨化症（FOP，俗称“石头人症”）。该种疾病的患者会随着疾病的发展，逐渐像石头一样无法活动。Palovarotene是一种口服的在研、选择性视黄酸受体γ（RARγ）激动剂。它已经获得美国FDA的罕见儿科疾病认定与突破性疗法认定，以及CDE的1类新药临床试验默示许可。目前palovarotene已获加拿大批准上市，并于2022年6月向欧盟EMA提出上市许可申请（MAA）。

 

◉ 美国FDA批准了Prestige Biopharma公司关于治疗胰腺癌的首创新药（first-in-class）PBP1510的1/2a期临床试验申请

Prestige BioPharma公司开发了全球首个PAUF单抗品种PBP1510，该药品曾于2020年分别被美国、欧盟、韩国授予治疗胰腺癌的孤儿药资格。研究发现，PAUF在大多数胰腺癌患者中呈高表达，PAUF在胰腺癌疾病进展中发挥重要作用，然而全球范围内目前尚无获批上市的针对PAUF的靶向治疗药物。

 

◉ Apnimed公司治疗阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）的口服首创新药（first-in-class）AD109获得FDA快速通道认定

 

AD109是潜在的一流、研究性口服药物组合，旨在治疗各种疾病严重程度的OSA患者。快速通道认定是FDA为了促进用于治疗严重疾病和解决未满足医疗需求的新药研发，授予在研药物的一种资格认定，以加快药物研发与审评。阻塞性睡眠呼吸暂停是最常见和最严重的睡眠障碍之一，其特点是在睡眠中发生部分或完全的上气道关闭，进而导致睡眠不佳，从长远来看，已被证明会加剧高血压、糖尿病、心血管疾病和中风。此外，还会损害工作效率，降低功能能力，降低生活质量。

 

◉ Cybin公司评估CYB003对重度抑郁症潜在治疗效果的1/2a期临床试验获得FDA的IND许可

 

CYB003为氘代裸盖菇素类似物，用于治疗重度抑郁症（MDD）。这一里程碑标志着业界有史以来第一个进入临床开发阶段的新型迷幻药类似物。此次1/2a 期试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，评估中度至重度 MDD 患者。

 

◉ Aura Biosciences公司的belzupacap sarotalocan（AU-011）治疗非肌肉浸润性膀胱癌获得FDA的快速通道认定

 

Aura Biosciences正在开发一类新型病毒样药物偶联物(VDC)疗法用于多种肿瘤适应症，宣布FDA已授予其第一个VDC产品候选产品belzupacap sarotalocan (AU-011) 快速通道认定，用于治疗非肌肉浸润性膀胱癌(NMIBC)。belzupacap sarotalocan此前已被FDA授予快速通道和孤儿药指定，用于治疗脉络膜黑色素瘤，目前正处于该适应症的2期临床开发中。

 

◉ 国家药监局批准非奈利酮片上市

 

近日，国家药品监督管理局（NMPA）批准拜耳公司申报的1类创新药非奈利酮片（商品名：可申达/Kerendia）上市。该药适用于与2型糖尿病相关的慢性肾脏病成人患者（肾小球滤过率估计值25 至<75 mL/min/1.73 m2，伴白蛋白尿），可降低eGFR持续下降、终末期肾病的风险。

 

◉ 国家药监局附条件批准瑞维鲁胺片上市

 

近日，国家药品监督管理局（NMPA）通过优先审评审批程序附条件批准江苏恒瑞医药股份有限公司申报的1类创新药瑞维鲁胺片（商品名：艾瑞恩）上市。该药适用于治疗高瘤负荷的转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）患者。

 

◉ 国家药监局附条件批准卡度尼利单抗注射液上市

 

近日，国家药品监督管理局（NMPA）通过优先审评审批程序附条件批准康方药业有限公司卡度尼利单抗注射液（商品名：开坦尼）上市。该药品为我国自主研发的创新双特异性抗体，适用于既往接受含铂化疗治疗失败的复发或转移性宫颈癌患者的治疗。

 

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