全球药闻 | FDA批准首款β-地中海贫血基因疗法 60年来临床治疗抑郁新机制药物获批上市
精选全球一周热点药闻。
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1类在研创新药实体瘤细胞疗法SQZ-AAC-HPV在华获批临床
近期，SQZ公司1类在研创新药SQZ-AAC-HPV获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）批准进入临床，拟用于治疗人乳头瘤病毒（HPV）16阳性(+)且人类白细胞抗原(HLA)-A*02阳性(+)的晚期局部复发性或转移性实体瘤，包括子宫颈癌，肛门癌，头颈癌等。公开数据显示，HPV是全球最常见的病毒之一，HPV阳性肿瘤占全球所有癌症的4.5%，每年导致大约63万新发病例。
宝船生物CLDN18.2 x CD47双抗BC007获NMPA临床试验批准
8月17日，宝船生物宣布国家药品监督管理局（NMPA）批准了其CLDN 18.2 x CD47双特异性抗体注射液的临床试验申请（IND），将在国内开展治疗晚期实体瘤的临床试验，成为国内首款批准进入临床的CLDN 18.2 x CD47双抗。宝船生物对BC007两个靶点的亲和力做了差异化设计，与CLDN18.2的高亲和力使BC007可以特异性结合CLDN18.2阳性肿瘤细胞，而与CD47的较低亲和力在提高安全性的情况下，仍可有效阻断CD47/SIRPα信号通路，从而解除肿瘤中CD47介导的免疫抑制。
近期，凯茂生物注射用人干扰素γ的2项新适应症申请已经获得中国国家药监局（NMPA）上市批准，新适应症包括类风湿性关节炎、肝纤维化、慢性肉芽肿病。注射用人干扰素γ的成分是重组人干扰素γ，是由含有高效表达人干扰素γ基因的大肠杆菌，经发酵、分离和高度纯化后冻干制成。2020年6月，凯茂生物的重组人干扰素γ产品在中国获批，用于治疗肝纤维化和类风湿性关节炎。
Zynteglo成为首款FDA获批β-地中海贫血基因疗法
8月18日，bluebird bio宣布，美国FDA已批准其基因疗法Zynteglo (betibeglogene autotemcel, beti-cel)上市，用于需要定期输血的所有基因型成人、青少年和儿童β-地中海贫血患者。beti-cel是美国首个获批的针对β-地中海贫血患者潜在遗传病因的一次性疗法。β地中海贫血是一种严重的遗传病，由于编码β珠蛋白的基因发生突变，患者体内的血红蛋白水平显著下降，甚至缺失。为了生存，患者不得不终身接受输血治疗，但并不能从根本上治疗疾病，并可能产生因为铁过载和多器官损伤导致的严重并发症。这款疗法此前已获得FDA授予的孤儿药资格、突破性疗法认定和优先审评资格，并在欧盟获得批准。
AUM Biosciences治疗携带NTRK融合基因的实体肿瘤AUM601获FDA孤儿药称号
8月18日，AUM Biosciences宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予AUM601孤儿药称号。AUM601是一种高选择性的口服小分子药物，通过阻断酪氨酸激酶的活性，不仅能抑制泛TRK（TRKA、TRKB和TRKC），还能抑制TRKs的耐药突变。
Axsome Therapeutics治疗MDD复方缓释片剂Auvelity获批上市
8月19日，Axsome Therapeutics宣布美国FDA批准Auvelity（右美沙芬45mg+安非他酮105mg）复方缓释片剂用于治疗成人重度抑郁症（MDD），成为60多年来，首款具有新作用机制的抑郁症口服疗法。Auvelity是一款创新口服NMDA受体拮抗剂，具有多重作用机制。此前，这款创新疗法还获得FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗阿尔茨海默病患者的激越（agitation）症状。
驯鹿生物伊基仑赛注射液新增自身免疫性疾病适应症IND申请获批
8月20日，驯鹿生物宣布国家药品监督管理局（NMPA）审评中心（CDE）已正式审批通过其全人源BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液（伊基仑赛注射液，研发代号CT103A）新增扩展适应症抗体介导的视神经脊髓炎谱系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的临床试验申请（IND），为全球第一个CAR-T在NMOSD疾病领域的IND获批。此前，伊基仑赛注射液相继获NMPA授予“突破性治疗药物（BTD）”认定及获FDA授予“孤儿药（ODD）”认定，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。2022年6月，伊基仑赛注射液治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的新药上市申请获国家药品监督管理局正式受理并纳入优先审评。
8月22日，吉利德科学公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予Sunlenca（lenacapavir）注射液和片剂的上市许可，用于联合其他抗逆转录病毒药物治疗多重耐药HIV感染的成人患者，成为全球首个获批的HIV 长效疗法。Lenacapavir是一种具有多阶段作用机制的衣壳抑制剂首创新药，主要通过干扰病毒生命周期的多个重要步骤来抑制HIV-1复制，涉及衣壳介导的HIV-1前病毒DNA的摄取、病毒组装和释放以及衣壳核心的形成，为病毒不再有效响应的多重耐药 HIV 患者提供开发长效治疗方案的新途径。
Ocelot Bio治疗肝肾综合征OCE-205获FDA孤儿药资格认定
近期，Ocelot Bio宣布美国FDA已授予其主要候选药物OCE-205的“孤儿药”资格认定，用于治疗肝肾综合征。OCE-205是一种具有差异化作用机制（MOA）的多肽疗法，旨在选择性地针对ESLD中肝纤维化和门静脉高压导致的严重血液动力学并发症。正在探索的第一个适应症是肝肾综合征伴急性肾损伤（HRS-AKI），这种疾病是ESLD的快速进展性并发症，会导致肾功能衰竭，约半数患者可导致死亡。目前并没有美国FDA批准的治疗方法。
8月23日，齐鲁制药宣布其第四代EGFR抑制剂QLH11811获中国国家药监局药品审评中心（CDE）批准进入临床，适应症为具有EGFR等驱动基因异常的晚期非小细胞肺癌。QLH11811为针对ex19del/L858R/T790M/C797S突变的新一代EGFR TKI，用于治疗第三代EGFR抑制剂耐药的EGFR突变NSCLC。2022年AACR年会公布的临床前数据显示，QLH11811是一种高效且具有选择性的第四代EGFR TKI，其对EGFR C797S突变的奥希替尼耐药NSCLC具有活性。
默沙东双FXI/FXIa抑制剂MK-2060获FDA快速通道认定
8月23日，默沙东宣布其治疗终末期肾病（ESRD）双FXI/FXIa抑制剂MK-2060获FDA快速通道认定。FXI（凝血因子XI）缺失的患者不仅缺血性中风和主要心血管事件风险降低，且出血风险也有所降低，因此抑制FXI活性可能提供更安全的抗凝血药物。MK-2060可以延长活化部分凝血活酶时间（APTT），但是对凝血酶原时间（PT）没有影响。
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