全球药闻｜FDA六月份批准四款新药上市

FDA六月份批准四款新药上市。

▎本文来源于FDA官网，由安渡生物内容团队整理翻译。

CDER每年都会批准大量新药和生物制品，其中不乏首次应用于临床实践的创新产品。2024年6月，CDER批准四项NME药物和新治疗生物制品。这一清单并未涵盖疫苗、过敏性产品、血液和血液制品、血浆衍生物、细胞及基因治疗产品，以及由生物制品评估与研究中心批准的其他产品。

Piasky

2024年6月20日，FDA批准罗氏所开发的新一代C5循环抗体Piasky（crovalimab-akkz）用于治疗体重至少40公斤的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人和13岁及以上的儿科患者。

Piasky是一款靶向补体蛋白C5的可循环使用人源化单克隆抗体，旨在阻断人体免疫系统中的补体系统。该产品通过连续单克隆抗体回收技术工程化改造，与C5结合可以诱导C5蛋白的降解，然后这一抗体可以通过与FcRn受体结合，重新被释放到细胞外，与其它C5蛋白结合。因此，可伐利单抗在较低的剂量就可以达到迅速和持久的补体通路抑制。

Piasky对PHN治疗有效性和便利性都有很大提高。在常规输血治疗中，PNH患者因反复溶血需要不断入院输血，且每次输血时间一般在3-4小时，而Piasky可每月一次自行皮下注射，便利性更高。

Piasky的处方信息包括一项黑框警告，指出脑膜炎奈瑟菌感染可能导致严重且危及生命的感染。由于存在这种风险，Piasky 仅通过名为 Piasky 风险评估和缓解策略 (REMS) 的受限计划提供。建议在开始使用 Piasky 之前接种脑膜炎球菌感染疫苗或使用抗菌药物预防（对于未及时接种疫苗的患者）。对于脑膜炎奈瑟菌感染未治愈的患者，禁用该治疗。

Sofdra

2024年6月18日， FDA批准Botanix Pharmaceuticals公司的Sofdra（sofpironium）Topical Gel 12.45%凝胶上市。该产品预计将于今年第四季度上市供应。

Sofdra是一种用于治疗9岁以上的儿童和成人原发性腋窝多汗症的新型局部治疗药物，这是FDA批准治疗这一症状的首款新分子实体。它是一种抗胆碱能药物，通过抑制乙酰胆碱在汗腺中的释放，从而减少腋窝多汗症患者过度出汗的现象。这种药物能够有效地调节交感神经系统在汗腺中的信号传递，从而减少汗液的分泌。

Sofdra的局部使用有助于减少系统性药物带来的副作用风险，并且在多项临床研究中已显示出显著的抑汗效果和良好的耐受性。

本次获批的疗法使用专有涂抹器将Sofdra以凝胶制剂的形式递送至腋下，可以使患者免于用手直接接触药物。

Iqirvo

2024年6月10日，FDA加速批准了Ipsen和Genfit研发的Iqirvo（elafibranor）用于治疗原发性胆汁性胆管炎。

Iqirvo 是同类首创的口服、每日一次的过氧化物酶体增殖物激活受体α和δ（PPARα/δ）双重激动剂，也是近十年来FDA首个获批用于治疗罕见肝病原发性胆汁性胆管炎的创新药。

Iqirvo的加速批准基于一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期ELATIVE临床试验的积极结果。试验结果表明，Iqirvo具有统计学上的显著治疗获益，Iqirvo组有51%的患者实现了生化反应，而安慰剂组只有4%的患者实现了生化反应，治疗获益为47%。

Rytelo

2024年6月6日，FDA批准Geron公司研发的Rytelo（imetelstat）用于治疗患有低风险至中等-1风险的骨髓增生异常综合征（MDS）患者的输血依赖性贫血。

Rytelo是Geron花了33年时间潜心开发的一款first in class端粒酶抑制剂。Rytelo作为一种首创的治疗方法，通过抑制端粒酶活性起作用。端粒是染色体末端的保护帽，每次细胞分裂时都会自然缩短。

在LR-MDS患者中，异常骨髓细胞通常会表达端粒酶，从而重建端粒，导致不受控制的细胞分裂。Rytelo是FDA批准的首个也是唯一一个端粒酶抑制剂。

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