全球药闻 | HER2双抗ADC药物在华获批临床

 原启生物GPRC5D CAR-T获美国FDA授予孤儿药资格认定

10月26日，原启生物宣布已收到美国食品药品监督管理局（FDA）的正式书面回函，其原创开发的自体GPRC5D靶向的嵌合抗原受体T细胞产品OriCAR-017被授予孤儿药资格认定, 用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。多发性骨髓瘤（MM）是最常见的血液癌症之一，是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病。在美国，MM约占所有新发癌症患者人数近2%，占癌症死亡患者人数的2%以上。

 Seres微生物疗法获FDA优先审评资格

10月26日，Seres Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予其在研口服微生物疗法SER-109优先审评资格，用于预防复发性艰难梭菌感染（rCDI）。SER-109是一种在研、口服、生物源性微生物组治疗药物，由多种厚壁菌门菌种的纯化细菌孢子组成，旨在减少CDI复发，使患者通过打破CDI复发的恶性循环，恢复胃肠道微生物组的多样性，达到持续的临床缓解。

 NovAccess疫苗免疫疗法获FDA孤儿药认定

10月26日，NovAccess宣布美国食品和药物管理局（FDA）批准授予疫苗免疫疗法TLR-AD1孤儿药资格认定，用于治疗侵袭性脑癌，包括胶质母细胞瘤（Glioblastoma）和其他高等级胶质瘤。胶质母细胞瘤目前的治疗方案是外科手术切除肿瘤，然后进行放射治疗和替莫唑胺给药治疗，但该方案仅能改善患者的整体生存率。胶质母细胞瘤患者目前的中位生存期仅为18个月，平均五年生存率低于5％。

 博安生物长效抗IL-4Rα单抗BA2101注射液获批进入临床

10月27日，博安生物自主开发的1类创新型生物制品抗IL-4Rα全人单克隆抗体BA2101注射液已获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准开展临床试验。BA2101注射液是创新的长效全人源单克隆IgG4型抗体，靶向白细胞介素-4受体亚基α（IL-4Rα），用于皮下注射，预期给药周期为4周1次。IL-4Rα被认为是治疗相关疾病的重要靶点，抗IL-4Rα单抗则是目前Th2型炎症性疾病领域最畅销的生物药物之一。

 Omega创新mRNA疗法完成首例患者给药

10月27日，Omega Therapeutics宣布其在研疗法OTX-2002于临床1期试验中完成首例患者给药。OTX-2002设计用于治疗复发或难治性肝细胞癌（HCC）和其他过度表达MYC致癌基因的实体瘤患者。OTX-2002是首款用于患者，基于新型可编程mRNA技术的表观基因组学调节物（epigenomic controller）。

 AVROBIO戈谢病基因疗法AVR-RD-02获得美国FDA罕见儿科疾病认定

10月27日，AVROBIO宣布AVR-RD-02 获得美国FDA罕见儿科疾病认定，用于治疗戈谢病。AVR-RD-02是一种以慢病毒为基础的体外基因疗法，旨在为戈谢病患者提供持久和潜在的终身治疗益处，患者只需单剂量自身造血干细胞。

 Myeloid mRNA工程化CAR-巨噬细胞疗法获FDA快速通道认证

10月27日，Myeloid Therapeutics宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予MT-101用于难治或复发的CD5+外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者的快速通道认证。MT-101是利用mRNA对单核细胞进行改造所开发的mRNA工程化CAR-M疗法，MT-101疗法制造工艺只需一天就能完成CAR单核细胞的制造。

 康宁杰瑞HER2双抗ADC JSKN003在中国获批开展临床研究

10月28日，康宁杰瑞宣布公司HER2双抗偶联药物JSKN003收到国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的《药物临床试验批准通知书》，批准开展一项Ia/Ib期临床研究，评估JSKN003在中国晚期恶性实体瘤患者中的安全性和耐受性，并确定最大耐受剂量（MTD）和/或Ⅱ期推荐剂量（RP2D）。据2022年国家癌症中心发布最新报告，中国肿瘤发病率持续上升，平均每天超1.11万人被诊断为新发肿瘤，其中肺癌、结直肠癌、胃癌、肝癌和女性乳腺癌占新发病例总数的57.4%。

 Aulos全计算机设计IL-2抗体获批临床

10月31日，Aulos Bioscience宣布IL-2抗体AU-007获得FDA批准进入临床。AU-007是一种由Biolojic Design 计算设计的单克隆抗体，以选择性的有效方式与白细胞介素-2 (IL-2) 结合，能够从物理上阻断IL-2与调节性T细胞上IL-2受体α链结合的能力，使其有可能在实体瘤治疗中取代其他 IL-2 疗法。

 尚健生物双抗获美国FDA批准临床试验

10月31日，尚健生物宣布其自主研发的靶向CLDN18.2/CD47创新双抗项目SG1906注射液获美国FDA批准开展临床试验。SG1906采用CLDN18.2端高亲和力和弱化CD47端亲和力的差异化分子设计，以重定位SG1906在患者体内的靶向分布，从而在发挥联合抗肿瘤药效的同时降低CD47靶点的血液系统安全性风险。

 Dyne治疗杜兴氏肌肉萎缩症DYNE-251获FDA快速通道认定

10月31日，Dyne Therapeutics宣布反义寡核苷酸药物DYNE-251获FDA快速通道认定，用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症（DMD）。DMD是一种罕见的疾病，由编码肌营养蛋白的基因突变引起。肌营养蛋白是一种对肌肉细胞的正常功能至关重要的蛋白质。随着疾病的进展，骨骼和心肌损伤的严重程度通常会导致患者在青少年早期完全丧失行走能力，病情发展严重的患者在青少年后期心脏和呼吸系统症状恶化以及上半身功能丧失。

 信达生物CLDN 18.2抗体药物偶联物在澳大利亚完成首例受试者给药

10月31日，信达生物宣布其CLDN18.2抗体药物偶联物（研发代号：IBI343）在澳大利亚进行的I期临床试验中完成首例受试者给药。IBI343是重组人源抗CLDN18.2 ADC，与表达CLDN18.2的肿瘤细胞结合后，可发生CLDN18.2依赖性ADC内化，并释放毒素药物引起DNA损伤，导致肿瘤细胞凋亡。

 天泽云泰BCD基因治疗药物IND获批

11月1日，天泽云泰宣布VGR-R01注射剂临床试验（IND）申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）默示许可。VGR-R01是针对CYP4V2基因突变导致的结晶样视网膜变性（Bietti crystalline dystrophy, BCD）患者的基因替代疗法药物。

 和誉医药FGFR抑制剂ABSK121临床试验申请获美国FDA批准

11月1日，和誉医药宣布，其自主研发的新一代抗FGFR耐药突变抑制剂ABSK121临床试验获得美国食品药品管理局（FDA）临床研究许可，即将开展针对晚期实体瘤的国际首次人体I期临床试验。

 康方生物PD-1/LAG-3双抗新药获批临床

近期，据中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，康方生物申报的AK129获得临床试验默示许可，拟开发用于治疗晚期恶性肿瘤。AK129是一款PD-1/LAG-3双特异性抗体，该药不仅可阻断PD-1与其配体PD-L1和PD-L2的结合，同时也可阻断LAG-3与其配体MHCII等的结合，解除肿瘤微环境中的免疫抑制。