全球药闻 | c-MET靶向药拟纳入优先审评 CD117单抗获FDA快速通道资格认定
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9月14日，根据中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，北京浦润奥生物申请的1类新药伯瑞替尼肠溶胶囊拟纳入优先审评，拟用于具有间质-上皮转化因子（MET）外显子14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。伯瑞替尼（bozitinib）是一款针对c-MET的单靶点小分子靶向药物。它通过与ATP竞争位点结合，阻断酪氨酸激酶磷酸化发挥抑制c-MET激酶的作用。MET是癌症的驱动基因之一。伯瑞替尼作为小分子高选择性MET激酶抑制剂，能够透过血脑屏障，阻断ZM融合基因下游信号通路，达到抑制肿瘤生长和侵袭的作用。
礼来GLP-1R/GIPR双重激动剂Tirzepatide对肥胖合并症获益的探索国内获批临床
9月15日，根据中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，礼来Tirzepatide（替西帕肽）注射液获批临床，用于成人超重和肥胖者的药物干预治疗，降低其主要心血管事件的风险，减少2型糖尿病发生风险和改善肾脏结局。Tirzepatide是一款每周注射1次的GLP-1R/GIPR双重激动剂，于2022年5月首次获FDA批准上市，用于治疗2型糖尿病。2022年9月，Tirzepatide该适应症的上市申请获得CDE受理。
Idorsia Pharmaceuticals公司1类新药selatogrel注射液获批临床
9月15日，根据中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，Idorsia Pharmaceuticals公司申报的1类新药selatogrel注射液获批临床，拟定适应症为：用于有急性心肌梗死（AMI）病史的成人患者AMI的入院前治疗。selatogrel是一款新型、速效、可由患者自行皮下注射给药的可逆性P2Y12受体拮抗剂，正在海外针对急性心肌梗死适应症开展3期临床研究。已完成的两项2期临床研究显示，该药可快速、可逆性抑制血小板聚集，在15分钟内快速起效，作用强度持续约8小时。
康宁杰瑞恩沃利单抗治疗软组织肉瘤获美国FDA快速审批资格
9月15日，康宁杰瑞宣布公司自主研发的重组人源化PD-L1单域抗体恩沃利单抗注射液（Envafolimab，研发代号：KN035）获美国食品药品监督管理局（FDA）授予快速审批通道（FTD）资格，用于治疗一线/二线化疗后疾病进展的局部晚期、不可切除或转移性多形性肉瘤（UPS）/纤维组织细胞肉瘤（MFS）。恩沃利单抗注射液是康宁杰瑞自主研发的PD-L1单域抗体Fc融合蛋白，2021年11月在中国获批上市，适用于不可切除或转移性微卫星高度不稳定（MSI-H）或错配修复基因缺陷型（dMMR）的成人晚期实体瘤。恩沃利单抗是全球首个且唯一上市的皮下注射PD-(L)1抑制剂，也是中国首个获批的泛瘤种适应症（MSI-H/dMMR）免疫治疗药物，较同类药物在安全性、便利性和依从性方面具有独特优势，患者无需进行静脉滴注即可30秒内完成用药，极大地提升了用药体验、降低了医疗成本。
9月15日，Kymera Therapeutics 宣布STAT3蛋白降解剂KT-333获FDA孤儿药资格，用于治疗外周T细胞淋巴瘤。STAT3是一个信号转导和转录激活因子，介导细胞对白介素、KITLG/SCF、LEP和其他生长因子的反应。一旦被激活，会将共激活剂（例如NCOA1或MED1）募集到目标基因的启动子区域。但STAT3长期被认为“不可成药”的蛋白靶点，已被证实与许多癌症、其他炎症和自身免疫性疾病有关。KT-333是靶向STAT3蛋白的一种有效的、选择性双官能团的小分子蛋白降解剂，用于多种肿瘤适应症。
Jasper Therapeutics CD117单抗JSP191获FDA快速通道资格认定
9月15日，Jasper Therapeutics宣布其CD117单抗JSP191已获FDA的快速通道资格，用于治疗接受异基因造血干细胞移植的重症联合免疫缺陷（SCID）患者。2021年，JSP191获得FDA针对该项适应症的孤儿药认定。SCID是一种罕见且严重的遗传病，由于抗感染的免疫T细胞和B细胞存在缺陷，患者的获得性免疫功能明显减弱甚至丧失。JSP191是一款在研的人源化抗CD117（干细胞因子受体）单克隆抗体，通过阻断干细胞因子受体的信号传导，清除骨髓中的造血干细胞，为供体或经基因校正的移植干细胞创造空间。
Marengo自主研发的T细胞激活剂STAR0602获批临床
9月16日，Marengo宣布其自主研发的T细胞激活剂STAR0602已获FDA批准开展临床，并预计将于今年Q4启动STAR0602单药治疗晚期实体瘤的I/II期临床试验。STAR0602是第一个由选择性T细胞激活库（STAR）平台生成的双特异性抗体融合分子，它能结合并激活特定的Vβ T细胞亚群，同时还能将共刺激信号传递至同一T细胞（称为顺式靶向），从而使该T细胞亚群选择性扩增。该产品已在临床前研究中证明了其治疗PD-1难治性肿瘤的单剂量有效性。
潜在“first-in-class” 纤维反应性单克隆抗体CAEL-101在华获批临床
9月16日，根据中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，阿斯利康（AstraZeneca）旗下Alexion公司申报的CAEL-101注射液在中国获批临床，拟开发适应症为淀粉样轻链型淀粉样变性。公开资料显示，CAEL-101是一种潜在“first-in-class”纤维反应性单克隆抗体，正在海外开展治疗轻链淀粉样变性的3期临床试验。该药是阿斯利康旗下Alexion公司通过5亿美元收购Caelum Biosciences公司所得。
bluebird bio基因疗法Skysona获FDA加速批准
9月17日，bluebird bio宣布，美国FDA加速批准其基因疗法Skysona（elivaldogene autotemcel，eli-cel）上市，用于延缓4-17岁早期活动性脑性肾上腺脑白质营养不良（CALD）男童的神经功能障碍的进展。Skysona是首款FDA批准用于治疗早期脑性肾上腺脑白质营养不良的基因疗法。CALD是一种罕见的神经退行性疾病，症状通常发生于儿童时期（中位年龄为7岁），可迅速导致进行性、不可逆的神经功能丧失和死亡。Skysona利用慢病毒载体，在体外将ABCD1基因的功能性拷贝导入到患者自身的造血干细胞中，再输回到患者体内产生ALD蛋白，从而促进极长链脂肪酸（VLCFAs）的分解。
HER2抑制剂Tukysa获FDA授予优先审评资格
9月19日，Seagen宣布美国FDA授予其HER2抑制剂Tukysa（tucatinib）优先审评资格。美国FDA将加快审查Tukysa与HER2单克隆抗体trastuzumab联用，在治疗曾接受过至少一线疗法的HER2阳性、转移性、不可切除结直肠癌（mCRC）成人患者的补充新药申请（sNDA）。Tucatinib是一种口服性、靶向HER2的酪氨酸激酶抑制剂。实验数据显示，tucatinib与抗HER2抗体trastuzumab联合使用，相较其各自的单药治疗，具有更好的抗肿瘤活性。直至目前为止，美国FDA尚未批准靶向HER2的结直肠癌疗法。
9月19日，罗氏（Roche）宣布欧盟委员会（EC）已批准其双特异性抗体疗法Vabysmo（faricimab）上市，用于治疗新生血管性或湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD）以及由糖尿病性黄斑水肿（DME）导致的视力障碍，成为十多年来第一个具有新型作用机制的治疗选择。Vabysmo是一种双特异性抗体，它可以同时靶向阻断两条关键致病通路——血管生成素-2（Ang-2）和血管内皮生长因子-A（VEGF-A）。这两种通路都能破坏血管的稳定性，使血管发生渗漏，增加炎症的发生，从而驱动许多可导致视力丧失的视网膜疾病。同时靶向这两条通路可以起到一定的互补作用，因此Vabysmo有望稳定血管，改善患者的视力。
信达生物VEGF-A/VEGF-C双特异性抗体IBI333获批临床
近期，根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，信达生物1类新药VEGF-A/VEGF-C双特异性抗体IBI333获得一项临床试验默示许可，拟开发适应症为新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD），该病是导致成年人视力丧失的主要病因之一。在这种晚期的AMD中，脉络膜新血管在视网膜和黄斑下生长，这些异常的血管很脆弱，会导致血液和蛋白质的渗漏。血管的出血、渗漏和疤痕最终会对光感受器造成不可逆转的损伤，如果不及时治疗，视力会迅速下降。VEGF会刺激视网膜异常血管的增殖。因此，这类患者可以通过眼睛内注射抗VEGF药物减缓病情恶化。
Alnylam Pharmaceuticals RNAi疗法欧盟获批上市
9月21日，Alnylam Pharmaceuticals宣布欧盟委员会（EC）批准其RNAi疗法Amvuttra（vutrisiran）上市，可以每3个月一次的频率，治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导（hATTR）淀粉样变性成人患者的1、2期多发性神经病（polyneuropathy）。hATTR淀粉样变性是一种遗传性、进行性导致衰弱的致死性疾病，由TTR基因突变引起。TTR蛋白主要在肝脏中产生，正常情况下是维生素A的载体。TTR基因变异导致异常淀粉样蛋白蓄积，并损伤身体器官和组织，如外周神经和心脏，导致顽固性外周感觉-运动神经病变、自主神经病变和/或心肌病，以及其他疾病表现。Amvuttra是一种在研、皮下给药的RNAi治疗药物，开发用于治疗ATTR淀粉样变性，包括hATTR和野生型ATTR（wtATTR）淀粉样变性。
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