全球药闻 | 高效四代EGFR-TKI获美国FDA批准进行1/2期临床试验

嘉晨西海自复制RNA癌症治疗药物JCXH-211正式获得NMPA批准在中国大陆开展临床试验

11月9日，嘉晨西海宣布其自主研发的创新药物JCXH-211注射液已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准开展I期临床试验，用于晚期恶性实体瘤治疗。JCXH-211是一款基于自复制RNA（srRNA）技术平台打造，编码人源白细胞介素-12（IL-12），由脂质纳米颗粒递送的，用于多种实体肿瘤治疗的新型药物。

荣昌生物针对重症肌无力1类新药拟纳入突破性治疗品种

11月9日，根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，荣昌生物1类新药注射用重组人B淋巴细胞刺激因子（BLyS）受体－抗体融合蛋白拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为全身型重症肌无力。重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，可不同程度影响眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，约85%的患者会出现眼肌以外的症状，发展为全身型重症肌无力（gMG）。

辉瑞口服斑秃疗法上市申请拟纳入优先审评

11月9日，根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，辉瑞（Pfizer）利特昔替尼胶囊新药上市申请拟纳入优先审评，拟开发适应症为：用于适合接受系统性治疗的12岁及以上青少年和成人斑秃患者，包括全秃和普秃。利特昔替尼是一种一天一次的新型口服共价双激酶抑制剂，其对JAK3激酶以及在TEC家族中的酪氨酸激酶具高度选择性，已在临床试验中表明可帮助患者恢复80%头发生长。

罕见病新药曲恩汀上市申请拟纳入优先审评

11月9日，根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，Orphalan公司5.1类新药四盐酸曲恩汀薄膜衣片的上市申请拟纳入优先审评，拟用于治疗不耐受D-青霉胺治疗的成人、青少年和≥5岁儿童的Wilson病。Wilson病（威尔逊病，又称肝豆状核变性）是一种罕见的慢性遗传病，因肝脏铜转运受损而可能威胁生命，已被纳入中国《第一批罕见病目录》。

Eikonoklastes 治疗ALS基因疗法获FDA孤儿药认定

11月9日，Eikonoklastes Therapeutics宣布ET-101项目获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（ODD）。ET-101（SynCav1）是一种基于AAV9的基因疗法，主要用于治疗散发性和家族性肌萎缩侧索硬化症（ALS）。肌萎缩侧索硬化症的发病率约为每10万人中有3至5人，是一种罕见的，进行性的，普遍致命的神经退行性疾病，影响连接大脑和脊髓的运动神经元。

博安生物Prolia®（普罗力®）生物类似药获批上市

11月10日，博安生物自主研制的地舒单抗注射液（博优倍®）正式获得国家药品监督管理局的上市批准，用于骨折高风险的绝经后妇女的骨质疏松症。博优倍®的活性成份为RANK配体的免疫球蛋白G2全人源单克隆抗体，每6个月通过皮下注射给药一次，是全球首个获批上市的Prolia®（普罗力®）生物类似药。

礼新医药LM-305项目临床试验申请获得中国NMPA批准

11月10日，礼新医药宣布其靶向GPRC5D的抗体偶联药物LM-305项目的新药临床试验（IND）批件正式获得中国国家药物监督管理局（NMPA）批准。LM-305是礼新医药基于独家平台自行研制开发的第二款抗体偶联药物。目前为国内首款GPRC5D靶向大分子新药，同时也是全球首款进入临床阶段的靶向GPRC5D的抗体偶联药物。

Seagen宣布ADC药物获批新适应症

11月11日，Seagen宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准维布妥昔单抗（Brentuximab vedotin, 商品名Adcetris）与阿霉素、长春新碱、依托泊苷、泼尼松和环磷酰胺联合用于治疗2岁及以上患有先前未经治疗的高危经典型霍奇金淋巴瘤的儿童患者。维布妥昔单抗是一种抗体偶联药物（Anti-Drug Conjugate，ADC），由靶向CD30蛋白的单克隆抗体和微管破坏剂（单甲基auristatinE, MMAE）通过蛋白酶敏感的交联剂偶联而成。

J INTS BIO四代EGFR-TKI获美国FDA批准进行1/2期临床试验

11月11日，J INTS BIO宣布JIN-A02获美国FDA批准进行1/2期临床试验，针对晚期非小细胞肺癌（NSCLC）。JIN-A02是一种新型、口服靶向EGFR C797S突变的四代EGFR-TKI，在携带EGFR双重突变或三重突变（Ex19Del/T790M或Ex19Del/T790M/C797S）的临床前模型中显示出强大的抗肿瘤活性。EGFR基因突变是晚期NSCLC患者最常见的驱动基因突变类型，在亚洲人群中发生率可达50%。尽管 EGFR-TKI已在临床上广泛应用，但是通常会在12-18 个月后因获得性耐药而出现疾病进展。

Avstera高度特异性的HDAC6抑制剂获美国FDA孤儿药资格认定

11月11日，Avstera Therapeutics宣布美国食品和药物管理局（FDA）授予AVS100孤儿药资格认定，该药物是一种高度特异性的HDAC6抑制剂，用于治疗IIB期至IV期黑色素瘤。AVS100具有独特的机制使巨噬细胞极化到抗肿瘤M1表型，巨噬细胞的分化和M1的稳定是维持整体抗癌反应的关键因素。

鸿运华宁ETa特异性的单克隆抗体获美国FDA批准进入临床

11月14日，鸿运华宁生物医药宣布，公司自主研发的全球首个ETa特异性单克隆抗体GMA131注射液新药临床试验申请获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于开发治疗糖尿病肾病。糖尿病肾病是糖尿病最重要的并发症之一，是引起慢性肾病和终末期肾病（ESRD）的主要原因。约1/3的糖尿病患者会发展为糖尿病肾病，若合并出现大量蛋白尿，大约5年会进展至终末期肾病。

ImmunoGen铂耐药卵巢癌ADC获美国FDA 加速审批

11月15日，ImmunoGen宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Elahere (mirvetuximab soravtansine-gynx) 加速审批，用于既往接受过1～3种全身治疗方案的叶酸受体α (FRα) 阳性、铂类耐药的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者。Elahere是一种首创ADC，由叶酸受体α结合抗体、可裂解连接子和美登素有效载荷DM4（一种强效微管蛋白抑制剂，旨在杀死靶向癌细胞）组成。

恒瑞医药吡咯替尼新适应症上市申请拟纳入优先审评

11月15日，根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，恒瑞医药的马来酸吡咯替尼片的新适应症上市申请拟被纳入优先审评，拟用于治疗HER2阳性、晚期阶段未接受过抗HER2治疗的复发或转移性乳腺癌患者，即一线治疗HER2阳性复发/转移性乳腺癌患者。

康方生物TIGIT/TGF-β双功能融合蛋白获批临床

11月15日，根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，康方生物AK130注射液获得一项临床试验默示许可，拟开发用于治疗晚期恶性肿瘤。AK130是一款TIGIT/TGF-β双功能融合蛋白，通过同时阻断TIGIT和TGF-β信号通路可激活T细胞免疫反应，降低TGF-β介导的Tregs免疫抑制活性，从而达到更好的抗肿瘤作用。

默沙东口服PCSK9抑制剂在中国获批临床

11月15日，根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，默沙东（MSD）MK-0616胶囊获得临床试验默示许可，拟开发治疗高胆固醇血症及动脉粥样硬化性心血管疾病。MK-0616是一款新型降胆固醇药物，为口服PCSK9抑制剂，已经在海外进入2期临床研究阶段。

歌礼病毒聚合酶抑制剂ASC10猴痘适应症新药临床试验申请获得美国FDA批准

11月16日，歌礼宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ASC10猴痘适应症新药临床试验（IND）申请。猴痘病毒属于正痘病毒属病毒，可导致与天花症状相似的疾病。据世界卫生组织（WHO）统计，截至2022年11月15日，全球已有超过79,000例确诊病例，猴痘病毒已在110个国家传播。其中，美国报告了共计28,947例猴痘病毒确诊病例。WHO评估美洲地区为猴痘病毒高风险地区。