全球药闻精选 | 靶向β淀粉样蛋白创新阿尔茨海默病疗法FDA获批 针对哮喘吸入式大分子新药获批临床

Bicycle Therapeutics多肽偶联药物获得FDA快速通道资格认定

1月4日，Bicycle Therapeutics宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予BT8009单一疗法快速通道（FTD），用于治疗既往接受过局部晚期或转移性尿路上皮癌的成年患者。BT8009是该公司的第二代双环肽偶联毒素，一类新的化学合成分子，包含靶向Nectin-4肿瘤抗原的双环肽，通过缬氨酸瓜氨酸（val-cit）可切割连接物连接到细胞毒素（单甲基 auristatin E[MMAE]）。

SURGE Therapeutics术中免疫疗法SURGERx与瑞西莫特（STM-416）的Ⅰ/Ⅱa期研究在美获批

1月4日，SURGE Therapeutics术中免疫疗法SURGERx与瑞西莫特（STM-416）的Ⅰ/Ⅱa期研究获得FDA批准IND申请，该试验旨在预防先前被诊断患有高级别疾病并经历复发的非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）后的复发。

基因泰克双特异性抗体获优先审评资格

1月5日，基因泰克宣布FDA接受其在研双特异性抗体glofitamab的生物制品许可申请（BLA），用以治疗患有复发/难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）成人患者，并同时授予其优先审评资格。这些患者曾接受过2线以上的系统性治疗。Glofitamab是固定治疗时间（fixed-duration）、现货型CD20/CD3 T细胞衔接双特异性抗体，用以治疗曾接受过大量前期疗法的侵略性淋巴癌患者。

OTL-203的IND申请获得FDA许可

1月5日，Orchard Therapeutics宣布OTL-203的IND申请获得FDA许可。OTL-203是一种造血干细胞（HSC）基因疗法，正在被开发用于治疗1型粘多糖贮积症（MPS-I）的Hurler亚型。MPS-I是一种罕见且致命的儿童遗传病，大约有60%的MPS-I出生儿童患有的是最严重的Hurler亚型（MPS-IH），未经治疗的患儿很少能活过10岁。

Azafaros新型小分子药物AZ-3102获批临床

1月5日，Azafaros宣布FDA批准新型小分子药物AZ-3102的IND申请，并授予其快速通道资格认定，用于治疗GM2神经节苷脂贮积症和C型尼曼-皮克病（Niemann-Pick disease type C, NP-C）。AZ-3102是一种氮杂糖，可口服的小分子药物，是糖脂代谢中两种靶酶的强效选择性抑制剂。

Vaxcyte24价肺炎球菌疫苗获突破性疗法认定

1月5日，Vaxcyte宣布FDA授予其24价肺炎球菌结合疫苗（PCV）VAX-24突破性疗法认定。VAX-24是一种用于预防侵袭性肺炎球菌疾病（IPD）的研究性24价PCV候选疫苗，旨在通过覆盖大多数目前流行的肺炎球菌血清型来改进儿童和成人的PCV标准护理。

石药集团美洛昔康纳晶注射液获批临床

1月5日，石药集团宣布美洛昔康纳晶注射液已获中华人民共和国国家药品监督管理局（NMPA）批准，可在中国开展临床试验。美洛昔康是一种选择性非甾体抗炎药，国内已上市的口服制剂及普通肌肉注射剂主要用于骨关节炎和类风湿性关节炎等慢性疼痛治疗。

双特异性抗体mosunetuzumab获得FDA批准

近日，基因泰克双特异性抗体mosunetuzumab获得FDA批准，用于治疗先前至少接受过2种系统疗法治疗的滤泡性淋巴瘤（FL）患者。mosunetuzumab是一款CD20xCD3靶向双特异性抗体，其结构类似于人天然抗体，但含有2个Fab区，其中一个Fab区靶向CD20，另一个Fab区靶向CD3。

Jnana Therapeutics小分子抑制剂JNT-517获批临床

1月6日，Jnana Therapeutics宣布口服小分子抑制剂JNT-517的IND申请获得FDA许可。靶向苯丙氨酸转运体SLC6A19上的别构位点，用于治疗苯丙酮尿症（PKU）。PKU由苯丙氨酸羟化酶（PAH）缺乏引起。JNT-517通过抑制SLC6A19来阻止肾脏对苯丙氨酸的重吸收，提供了一种潜在疗法来降低血液苯丙氨酸水平。

洛启生物吸入式TSLP纳米抗体药物LQ043H临床试验获CDE批准

1月6日，洛启生物宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式批准针对中重度哮喘治疗的核心药物LQ043H单域抗体雾化液的临床试验申请（IND）。LQ043H雾化液是靶向TSLP的吸入式纳米抗体药物，用于治疗广谱的中重度哮喘。

瑞创生物通用型DNT细胞疗法新适应症获批IND

1月6日，瑞顺生物全资子公司瑞创生物宣布RC1012注射液IND申请得到国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）正式批准，适应症为预防急性髓系白血病异基因造血干细胞移植后复发。DNT细胞又称双阴性T细胞，是正常人外周血中表达CD3分子，但不表达CD4和CD8分子的T细胞亚型，比NK细胞具有更强的特异性杀死AML肿瘤细胞的活性和更长的体内持续时间，是一种极有希望用于治疗临床多种肿瘤的现货通用型T细胞药物。

UCB重症肌无力疗法获FDA优先审评资格

1月6日，优时比公司（UCB）宣布，FDA接受其在研疗法rozanolixizumab的生物制品许可申请（BLA），用以治疗全身性重症肌无力（gMG）成人患者，并授以优先审评资格。这些患者经测试为乙酰胆碱受体（AChR）抗体与肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性。

阿尔茨海默病新药获FDA批准

1月7日，FDA宣布加速批准由卫材（Eisai）和渤健（Biogen）联合开发的Leqembi（lecanemab）用以治疗阿尔茨海默病（AD）。Leqembi是近年来靶向β淀粉样蛋白的第二款创新阿尔茨海默病疗法。阿尔茨海默病是老年人中最常见的神经退行性疾病，而淀粉样蛋白沉积是患者大脑的标志性特征。Leqembi为一抗β淀粉样蛋白（Aβ）抗体，能与可溶性Aβ聚合体结合，并且促进它们的清除。它具有改变疾病病理，缓解疾病进展的潜力。

罗氏CD20×CD3双抗拟纳入优先审评

1月8日，根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，罗氏（Roche）glofitamab (RO7082859）拟纳入优先审评，拟用于治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤和原发性纵隔大B细胞淋巴瘤成人患者。glofitamab是一款CD20 × CD3双特异性抗体，此前已被CDE纳入突破性治疗品种。

礼来阿尔茨海默病抗体疗法拟纳入突破性治疗品种

1月9日，根据中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，礼来公司（Eli Lilly and Company）1类新药donanemab注射液拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗早期症状性阿尔茨海默病，包括阿尔茨海默病所致的轻度认知障碍以及轻度阿尔茨海默病。donanemab靶向被称之为N3pG的β淀粉样蛋白斑块，已在美国递交生物制品许可申请（BLA）并被FDA授予优先审评资格。

博安生物首款创新ADC药物在华获批开展临床

1月9日，博安生物宣布自主开发的创新抗体偶联药物（ADC）注射用BA1301获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准开展临床试验，适用于治疗Claudin18.2表达的晚期实体瘤，包括晚期胃癌、胃食管结合部腺癌和胰腺癌等患者的治疗。

Cyclo Therapeutics治疗早期阿尔茨海默病药物2b期研究完成首例患者给药

1月9日，Cyclo Therapeutics宣布Trappsol® Cyclo™用于治疗早期阿尔茨海默病（AD）的2b期研究已完成首例患者给药。Trappsol® Cyclo™是Cyclo Therapeutics专有的羟丙基β环糊精配方。

IDEAYA候选药物IDE161获美国FDA批准IND

1月9日，IDEAYA宣布IDE161的IND申请获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗实体瘤。IDE161是一种选择性小分子PARG抑制剂，是一种与聚（ADP-核糖）聚合酶（PARP）具有相同临床验证途径的新型分化靶点。

济民可信多囊性肾病创新药获FDA批准开展临床试验

1月9日，济民可信旗下子公司济煜医药宣布其化药JMKX003142口服片新药临床试验申请（IND）已获得美国FDA批准，同意该药物开展多囊性肾病适应症者的临床试验。常染色体显性多囊肾（ADPKD）常于青中年期被发现，发病率约1/400 – 1/1000，预计全球有1250万患者，中国患者数量达到150万。

辉诺医药抗流感病毒新药获批临床

1月10日，辉诺医药宣布公司1类新药HN0190已经获得中国国家药监局（NMPA） 临床试验批准。HN0190是辉诺医药的流感病毒聚合酶抑制剂，拟用于甲型和乙型流感病毒感染的治疗与预防。据世界卫生组织（WHO）估计，全球范围内，流感每年可导致300万-500万的重症，以及29万-65万的呼吸道疾病相关死亡发生。