全球药闻 | 治疗耳畸蛋白基因介导的听力损失药物获FDA儿科罕见疾病药品资格认定

德琪医药CD73小分子抑制剂I期临床试验申请在中国获批

11月2日，德琪医药宣布国家药品监督管理局（NMPA）已批准ATG-037用于治疗局部晚期及转移性实体瘤患者的I期临床试验（STAMINA-001试验）。ATG-037是一款口服CD73小分子抑制剂。CD73可通过产生腺苷干扰抗肿瘤免疫反应，从而引发肿瘤微环境中的免疫抑制。

安科生物和瀚科迈博合作开发的HK010注射液获批临床

11月2日，瀚科迈博宣布，安科生物与瀚科迈博合作开发的PD-L1/4-1BB 双特异性抗体HK010注射液的临床试验申请获批，适应症为晚期恶性肿瘤。HK010既能阻断免疫抑制性的PD-L1/PD-1，又能条件性激活 4-1BB 共刺激信号，从而达到解除免疫抑制和激活免疫系统的双重作用。

百济神州百悦泽®（泽布替尼）获欧盟委员会批准

11月2日，百济神州宣布欧盟委员会（EC）已授予百悦泽®（泽布替尼）上市许可，批准其用于治疗既往接受过至少一种抗CD20疗法的复发/难治性（R/R）边缘区淋巴瘤（MZL）成人患者，百悦泽®成为首个且唯一在欧盟地区获批用于边缘区淋巴瘤治疗的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。MZL是一组极为罕见的、原发于淋巴组织边缘区且生长缓慢的B细胞恶性肿瘤。

FDA授予用于肝癌患者的新型可编程mRNA疗法孤儿药资格认定

11月2日，Omega Therapeutics宣布FDA授予OTX-2002孤儿药称号，OTX-2002是一类首个表观基因组控制药物，用于治疗肝细胞癌(HCC)患者。OTX-2002可以在不改变细胞内MYC基因序列的情况下来控制此基因的表达，此方式具潜力克服MYC在癌症中自调节异常的问题。

绿叶制药抗抑郁1类创新药若欣林®获批上市

11月3日，绿叶制药宣布，其自主研发的1类创新药盐酸托鲁地文拉法辛缓释片（商品名：若欣林®）正式获得国家药品监督管理局的上市批准，用于治疗抑郁症。临床前研究结果表明其具有5-羟色胺（5-HT）、去甲肾上腺素（NE）、多巴胺（DA）三重再摄取抑制（SNDRI）作用，用于治疗抑郁症。临床上若欣林®可通过多种单胺类神经递质的摄取抑制发挥作用。

美国FDA授予GSK针对老年人的RSV候选疫苗优先审评资格

11月3日，GSK宣布，美国FDA授予其在研双价呼吸道合胞病毒（RSV）候选疫苗优先审评资格。若获批，GSK的RSV疫苗可能成为第一个能够保护60岁以上成人，免于因RSV感染而造成的下呼吸道疾病的疫苗。RSV是一种常见传染性病毒，在中国，RSV是导致各年龄段急性呼吸道感染的主要病原体。对于大多数年轻人来说，症状可能像普通感冒，但对于婴儿、免疫功能低下者和老年人来说，出现严重疾病的风险更高，可能危及生命。

Creative Medical治疗1型糖尿病的新型细胞疗法获得FDA批准进入临床

11月3日，Creative Medical宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了AlloStem™的新药研究（IND）申请，用于治疗1型糖尿病。1型糖尿病由于胰岛β细胞破坏，患者目前需终身依赖外源性胰岛素治疗，儿童青少年期为发病高峰。虽然1型糖尿病仅占糖尿病总人数的5%~10%，但却是糖尿病中最难管理的一种类型。

拓创生物多特异性抗体TAVO412获美国FDA批准临床试验

11月4日，拓创生物宣布，其自主研发的新型多特异性抗体TAVO412已获美国FDA批准开展临床试验。TAVO412是全球首个靶向EGFR、cMET和VEGF的多特异性抗体，可以在协同关闭EGFR和cMET信号通路的同时，阻断肿瘤内的血管生成。

辉瑞双特异性抗体获FDA突破性疗法认定

11月4日，辉瑞（Pfizer）宣布，其在研癌症免疫疗法elranatamab获得美国FDA的突破性疗法认定（BTD），用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者。Elranatamab为一靶向B细胞成熟抗原（BCMA）与CD3的双特异性抗体，它的一端与BCMA相结合，另一端与T细胞表面的CD3受体结合，从而激活T细胞杀伤表达BCMA的癌细胞。Elranatamab是通过皮下注射治疗患者，与静脉注射相较，皮下注射较为方便，并可能减缓如细胞因子释放综合征（CRS）等潜在副作用的发生。

恒瑞医药创新药吡咯替尼联合疗法拟纳入突破性治疗品种

11月6日，恒瑞医药宣布其创新药马来酸吡咯替尼片联合曲妥珠单抗和多西他赛一线治疗表皮生长因子受体2（HER2）阳性、晚期阶段未接受过抗HER2治疗的复发或转移性乳腺癌被国家药品监督管理局药品审评中心拟纳入突破性治疗品种公示名单。吡咯替尼是恒瑞医药自主研发的一种小分子、不可逆、泛ErbB受体酪氨酸激酶抑制剂，也是中国首个自主研发的HER1/HER2/HER4靶向药物。药审中心对纳入突破性治疗药物程序的药物优先配置资源进行沟通交流，加强指导并促进药物研发。

FDA授予治疗脆性X综合征疗法孤儿药资格

11月7日，Anavex Life Sciences宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予ANAVEX®2-73 (Blarcamesine)治疗脆性 X 综合征的孤儿药资格（ODD）。脆性 X 综合征（FXS）是最常见的遗传性智力残疾形式，也是孤独症最常见的单基因病因，影响大约1/4000的男性和1/6000的女性。

FDA授予治疗耳畸蛋白基因介导的听力损失药物儿科罕见疾病药品资格认定

11月7日，Sensorion公司宣布FDA授予先导治疗基因候选药物OTOF-GT儿科罕见疾病药品资格认定，该药物旨在治疗耳畸蛋白基因介导的听力损失。耳畸蛋白缺乏症是最常见的先天性耳聋之一，有耳畸蛋白突变的患者会发生重度的感音神经性语前非综合征性听力损失。耳畸蛋白缺乏可能在所有先天性听力丧失病例中占比8%，在美国和欧洲约有2万人受到影响。

再生元PD-1抑制剂组合疗法获批新适应症

11月8日，再生元公司（Regeneron）宣布，美国FDA已批准PD-1抑制剂Libtayo（cemiplimab rwlc）与铂类化疗联合用于晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者一线治疗。这些患者患有转移性或局部晚期肿瘤，不能进行手术切除或最终化疗，无ALK、EGFR或ROS1突变，且无论PD-L1表达水平或肿瘤组织学如何。

默沙东PD-1抑制剂可瑞达®在华获批三阴性乳腺癌治疗新适应证

11月9日，默沙东宣布其PD-1抑制剂帕博利珠单抗（商品名：可瑞达®）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准联合化疗新辅助治疗并在手术后继续帕博利珠单抗单药辅助治疗，用于经充分验证的检测评估肿瘤表达PD-L1（综合阳性评分（CPS）≥20）的早期高危三阴性乳腺癌（TNBC）患者的治疗。