全球药闻 | 全球首项同种异体T细胞免疫疗法获批 FDA批准首款膀胱癌基因疗法Adstiladrin

邦耀生物世界首个非病毒PD1定点整合CAR-T产品获批IND

12月14日，邦耀生物宣布靶向CD19非病毒PD1定点整合CAR-T细胞注射液BRL-201的临床试验申请（IND）获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准。适应症为复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL），成为世界首个可在不使用病毒载体的情况下实现基因组定点整合的自体CAR-T细胞产品。

精准生物靶向CEA的CAR-T产品获批临床

12月14日，根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，精准生物C-13-60细胞制剂获得临床试验默示许可，拟开发用于经标准治疗后进展或不耐受，现已无有效治疗手段的晚期末线恶性实体肿瘤。C-13-60细胞制剂是一款靶向CEA的CAR-T细胞注射液。

勃林格殷格翰罕见皮肤病靶向生物制剂圣利卓®在华获批

12月14日，勃林格殷格宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准公司罕见皮肤病创新药圣利卓®（通用名：佩索利单抗注射液）的上市申请，用于治疗成人泛发性脓疱型银屑病（Generalized Pustular Psoriasis，简称GPP）发作。圣利卓®是一种靶向作用于IL-36受体的人源化单克隆抗体。泛发性脓疱型银屑病（GPP）是一种罕见的、复发性或持续发作的皮肤疾病。据统计，在中国约100,000人中有1~2人患GPP。

礼来针对心血管疾病RNAi疗法在中国获批临床

近期，根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，礼来公司（Eli Lilly and Company）申报的1类新药LY3819469注射液获得一项临床试验默示许可，拟开发用于降低已诊断动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的患者或ASCVD高危患者的Lp(a)血浆稳态水平。LY3819469是一款在研靶向LPA基因的RNAi疗法，也是礼来与Dicerna公司合作的第二款RNAi药物。

宜明昂科IMM2520项目获得美国FDA临床试验研究许可

12月14日，宜明昂科宣布，公司自主研发的、同时靶向CD47和PD-L1的双特异性抗体-受体重组蛋白药物IMM2520获得美国FDA临床试验研究许可。IMM2520具有功能性IgG1 Fc，通过靶向肿瘤细胞上的CD47和PD-L1，可同时激活巨噬细胞及T细胞，以实现强大的协同作用并诱导持久的肿瘤特异性免疫反应。

武田减毒活疫苗登革热四价疫苗欧盟获准使用

12月14日，武田宣布欧盟委员会（EC）授予该公司登革热疫苗QDENGA®（登革热四价疫苗[减毒活疫苗]）(TAK-003)上市许可，用于欧盟地区4岁以上人群的登革热病预防。QDENGA以减毒的登革热病毒血清型2为基础，提供了全部四种登革热病毒血清型的遗传学“骨架”，旨在预防任何一种病毒血清型。

Capstone盐酸多柔比星脂质体注射液获得FDA批准和欧盟授权

12月14日，Capstone宣布盐酸多柔比星脂质体注射液已获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，以及欧盟委员会的授权。盐酸多柔比星脂质体注射液为脂质体包裹的蒽环类拓扑异构酶抑制剂，供静脉使用。适应症为卵巢癌、获得性免疫缺陷综合征 (AIDS) 相关的卡波西肉瘤和多发性骨髓瘤，并在欧盟获批用于治疗转移性乳腺癌。

Kintara针对弥漫内生性脑桥胶质瘤药物获孤儿药资格认定

12月15日，Kintara宣布其用于治疗弥漫内生性脑桥胶质瘤（DIPG）的VAL-083获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药认定。脑胶质瘤是指起源于神经胶质细胞的一类肿瘤，是最常见的颅内原发恶性肿瘤。DIPG约占儿童脑干胶质瘤的80%，是一种发生在脑干的高度侵袭性神经胶质瘤。

博生吉靶向CD7的嵌合抗原受体T细胞注射液获得欧盟孤儿药资格认定

12月16日，博生吉医药宣布，其开发的靶向CD7的嵌合抗原受体（CAR）-T细胞注射液PA3-17收到欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格认定，用于治疗复发难治的T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤。T-ALL/LBL具有高度侵袭性，CD7在复发/难治性T-ALL/LBL中过表达高达100%，是其有吸引力的治疗靶点。

FDA批准首款膀胱癌基因疗法Adstiladrin

12月16日，FDA宣布批准基因疗法nadofaragene firadenovec-vncg（商品名为Adstiladrin），用于治疗卡介苗（BCG）无响应的高风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者，这些患者伴有原位癌（CIS），可能携带或不携带乳头状肿瘤。Adstiladrin是一种基于腺病毒载体的新型基因疗法，每三个月给药一次，这种新型基因疗法将患者自身的膀胱壁细胞转变为干扰素微工厂，从而增强人体对癌症的天然防御能力。

天港医诺TGI-2临床试验申请获得美国FDA默示许可

12月17日，天港医诺独立自主研发的抗PVRIG单克隆抗体注射液TGI-2/NM1F的临床试验申请获得美国食品药品监督管理局（FDA）的默示许可，将于近期在美国开展Ⅰ期临床研究。PVRIG又名CD112R，是一种免疫抑制性受体，主要表达在NK细胞和T细胞表面。TGI-2/NM1F是靶向PVRIG的重组人源化IgG1单抗，用于实体瘤的治疗。

新佐剂重组带状疱疹疫苗REC610取得临床试验批准

12月19日，瑞科生物宣布其新佐剂重组带状疱疹疫苗REC610获得菲律宾国家食品药品监督管理局的临床试验批准。带状疱疹是由潜伏在体内的水痘-带状疱疹病毒（VZV）再激活而引起的一种急性感染性皮肤疾病。REC610搭载瑞科生物自主研发的新型佐剂BFA01，可促进产生高水平的VZV糖蛋白E（gE）特异性CD4+T细胞和抗体。

现货型T细胞免疫疗法欧盟委员会获批

12月19日，Atara Biotherapeutics和Pierre Fabre联合宣布，欧盟委员会（EC）批准其免疫疗法Ebvallo（tabelecleucel）上市，作为单药治疗EB病毒（EBV）相关的移植后淋巴增殖性疾病（EBV+PTLD），病患包含曾至少接受过一次前期治疗的成人与2岁以上儿童患者。

百奥赛图自研双抗获FDA批准进入临床试验

12月19日，百奥赛图宣布其自主研发的全球首创双特异性抗体YH008（PD-1 x CD40）的IND申请获得美国FDA批准。此项获批的临床试验是开放标签、I期剂量递增研究，将评估YH008单药治疗PD-(L)1耐药的晚期实体瘤和血液瘤患者的安全性、耐受性和药代动力学；同时将初步评估药物的有效性。

舶望制药siRNA新药IND获得澳大利亚药品监督管理局批准

近期，舶望制药宣布其自主研发的首款siRNA新药1期临床试验申请已获得澳大利亚药品监督管理局（TGA）的批准，即将在澳大利亚启动1期临床试验。siRNA药物（小干扰核酸药物）具有可成药靶点多、药效强、安全性好、给药频率低的优势，且适应症领域广泛，涵盖心血管疾病、罕见病、神经性疾病、病毒肝炎、眼科疾病、肿瘤等，已成为全球范围内极具发展潜力的前沿医药领域之一。

诺诚健华奥布替尼联合Tafasitamab和来那度胺在中国获批开展II期临床试验

12月21日，诺诚健华宣布，奥布替尼（宜诺凯®）联合tafasitamab (Minjuvi®)和来那度胺已在中国获批开展单臂、开放标签、多队列II期临床试验，旨在评估其治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者的有效性和安全性。Tafasitamab 是一款靶向CD19的Fc结构域优化的人源化单克隆抗体。