2001至2020年期间，大型药企的研发支出每年增长 6%；
2001至2020年期间，大型药企共推出251 种新药，占FDA批准上市总量的 46%；
在2001至2020年的二十年间，大型药企的研发效率为平均需要投入61.6亿美元的研发资金才能成功研发出一种新药；
近一半的大型制药公司未能实现正向的研发效率。
如何提高研发生产力一直以来是制药行业面临的巨大挑战。本报告深度剖析了16家研究型头部制药企业在2001-2020年间（20年）的研发投入、产出和成果。分析表明，在这段期间，制药公司的研发支出复合年均增长率为6%，平均每家公司的研发支出为67亿美元。被研究1的这16家药企在过去20年间共推出了251种新药，占CDER相关的FDA批准总量的46%。大型制药企业的平均研发效率表现为，每成功研发一种新药，其总支出平均高达61.6亿美元。近一半的头部药企需要通过并购和兼并来弥补研发效率的不足。
头部制药公司的商业模式，其核心在于创造和持续提供具有创新性和医疗价值的新药和专利药物，以此从研发中实现商业价值的增长。然而，在过去的二十年里，制药行业的研发生产力——即新药带来的商业价值与其研发投资之间的比率，一直是业内的关键挑战。随着研发投资回报率的不断下滑，该行业的商业模式正面临前所未有的压力。 据估算，每种新药在正式获批上市前的平均研发成本高达26亿美元（以2013年美元计价），若包含IV期试验，则成本可攀升至29亿美元。研发过程中的高人员流失率、漫长的研发周期，以及对药物发现技术的不充分利用等因素，均表明提升研发生产力对于制药业而言是一项艰巨的任务。 从2000年至2010年，前20强制药公司的市值下滑了30%。从每种新药预期的平均峰值销售额来看，尤其是在肿瘤学领域，研发成果（2000-2019年）呈现出下降趋势，这主要因为每次新药获批所针对的细分市场相对狭窄。行业内部普遍认为，研发生产力的下滑主要源于研发支出的不断增长，其中很大一部分成本来自于失败的研发项目。而研发生产力的下降则具体体现在研发效率上，即研发成本（投入）与研发创造的新药数量（产出）之间的比率关系。 近期的调查数据表明，制药行业的研发效率正在逐步回升。这一积极趋势可能源于研发时机和损耗的微妙转变。人类遗传学和多组学技术的先进整合、针对较小患者群体进行机理研究的趋势，以及日益增多的“追求药物真相”（而非“追求项目进展”）的行为，可能是打破“新药开发的投入产出比迅速下降的倒摩尔定律（Eroom’s Law）”的关键因素。对疾病生物学和疾病机制的深入理解、更佳的靶点选择与验证、优化的药代动力学/药效学建模、生物标志物以及患者分层等，都是推动研发效率不断提高的重要因素。事实上，2020年和2021年，美国食品和药物管理局（FDA）药物评价与研究中心（CDER）批准了大量新药，这进一步证实了研发效率并未进一步下滑。然而，值得注意的是，2022年该行业仅有37种新药获得FDA批准，这是自2016年以来的最低值，这表明行业仍面临挑战，需要持续努力以提升研发效率和成功率。 临床药理学作为药物研发中的重要角色，一方面可以让研究者更好的了解某种疾病，尽早发现候选和目标药物，推进药物的研发和上市；另一方面，可以更快地掌握药物整个研发环节的药物代谢动力学、药物效应动力学、剂量的确定、生物标记物等信息。转化科学和定量药理是实现剂量选择和优化，以及患者选择的重要手段。 安渡生物是专注转化科学和临床开发，以技术为导向的CRO。深度研究转化科学、定量临床药理、生物分析和生物标志物，及监管科学等交叉学科，安渡的全球团队具备先进的技术，能够加速全技术平台的新型疗法开发进程。 鉴于当前业界对研发生产率的热议，研究报告全面分析了16家领先药企在2020年的研发表现，以销售额为基准。旨在深入剖析这些制药公司如何将研发投入转化为商业利润，并系统地理解其背后的商业逻辑。通过细致的数据回顾、技术评估与深入剖析，研究揭示了大型制药公司在研发生产力方面仍面临的挑战。关于研究的详细定义、数据来源及分析方法，请参见在线信息。