2024年6月20日，FDA批准罗氏所开发的新一代C5循环抗体Piasky（crovalimab-akkz）用于治疗体重至少40公斤的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人和13岁及以上的儿科患者。
Piasky是一款靶向补体蛋白C5的可循环使用人源化单克隆抗体，旨在阻断人体免疫系统中的补体系统。该产品通过连续单克隆抗体回收技术工程化改造，与C5结合可以诱导C5蛋白的降解，然后这一抗体可以通过与FcRn受体结合，重新被释放到细胞外，与其它C5蛋白结合。因此，可伐利单抗在较低的剂量就可以达到迅速和持久的补体通路抑制。
Piasky对PHN治疗有效性和便利性都有很大提高。在常规输血治疗中，PNH患者因反复溶血需要不断入院输血，且每次输血时间一般在3-4小时，而Piasky可每月一次自行皮下注射，便利性更高。
Piasky的处方信息包括一项黑框警告，指出脑膜炎奈瑟菌感染可能导致严重且危及生命的感染。由于存在这种风险，Piasky 仅通过名为 Piasky 风险评估和缓解策略 (REMS) 的受限计划提供。建议在开始使用 Piasky 之前接种脑膜炎球菌感染疫苗或使用抗菌药物预防（对于未及时接种疫苗的患者）。对于脑膜炎奈瑟菌感染未治愈的患者，禁用该治疗。
2024年6月18日， FDA批准Botanix Pharmaceuticals公司的Sofdra（sofpironium）Topical Gel 12.45%凝胶上市。该产品预计将于今年第四季度上市供应。
Sofdra是一种用于治疗9岁以上的儿童和成人原发性腋窝多汗症的新型局部治疗药物，这是FDA批准治疗这一症状的首款新分子实体。它是一种抗胆碱能药物，通过抑制乙酰胆碱在汗腺中的释放，从而减少腋窝多汗症患者过度出汗的现象。这种药物能够有效地调节交感神经系统在汗腺中的信号传递，从而减少汗液的分泌。 Sofdra的局部使用有助于减少系统性药物带来的副作用风险，并且在多项临床研究中已显示出显著的抑汗效果和良好的耐受性。 本次获批的疗法使用专有涂抹器将Sofdra以凝胶制剂的形式递送至腋下，可以使患者免于用手直接接触药物。
2024年6月6日，FDA批准Geron公司研发的Rytelo（imetelstat）用于治疗患有低风险至中等-1风险的骨髓增生异常综合征（MDS）患者的输血依赖性贫血。
Rytelo是Geron花了33年时间潜心开发的一款first in class端粒酶抑制剂。Rytelo作为一种首创的治疗方法，通过抑制端粒酶活性起作用。端粒是染色体末端的保护帽，每次细胞分裂时都会自然缩短。
在LR-MDS患者中，异常骨髓细胞通常会表达端粒酶，从而重建端粒，导致不受控制的细胞分裂。Rytelo是FDA批准的首个也是唯一一个端粒酶抑制剂。